

基于真实世界研究！诺华PI3Kα抑制剂新适应症获FDA批准

医药魔方Info

2022-04-07

导读：医药魔方

4月6日，诺华宣布，FDA加速批准Vijoice (alpelisib)上市，用于治疗具有严重PIK3CA相关过度生长病谱(PROS)、需要全身治疗的成人和2岁及以上儿童患者。Vijoice是FDA批准的首款PROS治疗药物。

FDA的批准是基于一项代号为EPIK-P1的基于真实世界证据的回顾性病历审查研究。结果显示，接受Vijoice治疗的患者出现了靶病变体积减小和PROS相关症状的改善。

第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者(10/37)达到了经证实的治疗缓解（PROS靶病灶体积总和减少20%或以上）。在基线和第24周接受成像的患者中，近3/4(74%，23/31)显示靶病灶体积有一定程度的缩小，平均缩小13.7%，在主要分析时无患者发生疾病进展。

此外，第24周时，研究者观察到患者疼痛(90%，20/22)、疲乏(76%，32/42)、血管畸形(79%，30/38)、肢体不对称(69%，20/29)和弥散性血管内凝血(55%，16/29)等症状较基线的改善。

Alpelisib是一款PI3Kα抑制剂，最早于2019/5/24获得FDA批准，商品名为Piqray，是FDA批准的首个用于治疗乳腺癌的PI3Kα抑制剂。

PROS泛指因PIK3CA基因突变所致罕见病谱系的统称，以身体某些部位过度生长和血管异常为特征。与PROS相关的特异性疾病包括KTS、CLOVES综合征、ILM、MCAP/M–CM、HME、HHML、FIL、FAVA、巨指（趾）畸形、肌肉HH、FAO、CLAPO综合征和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病。估计每百万人中有14人受此疾病影响。PROS可使人衰弱并致残，导致日常活动的中断。直到目前，患者的唯一治疗选择通常是外科手术或介入放射治疗。

温馨提示

医药魔方Info关注全球范围内的重要医药信息情报，包括药品注册审批、药物临床试验数据、公司交易并购动态、公司财报业绩、医药人才流动，热门政策事件等等，为用户的日常决策提供关键信息参考。让你充电5分钟，吹牛2小时！

星标⭐医药魔方Info，这样就不会错过我们的推送啦~

操作步骤见上图：1）点击标题下方“医药魔方Info”，2）至右上角“…”，3）设为星标

【声明】内容源于网络

医药魔方Info

传递医药信息，分享资源数据！医药魔方Info关注全球范围内的重要医药信息情报，包括药品注册审批、药物临床试验数据、公司交易并购动态、公司财报业绩、医药人才流动，热门政策事件等等，为用户的日常决策提供关键信息参考。让你充电5分钟，吹牛2小时！

内容 2698

粉丝 0

医药魔方Info 传递医药信息，分享资源数据！医药魔方Info关注全球范围内的重要医药信息情报，包括药品注册审批、药物临床试验数据、公司交易并购动态、公司财报业绩、医药人才流动，热门政策事件等等，为用户的日常决策提供关键信息参考。让你充电5分钟，吹牛2小时！

总阅读446

粉丝0

内容2.7k