今日，默沙东/Cerevance宣布二者达成战略合作协议，即利用Cerevance专有的NETSseq转录组学技术平台发现治疗阿尔茨海默病的新靶点，该技术旨在将注意力集中在患病大脑中表达过多或表达不足的蛋白质上。与此同时，作为合作的一部分，默沙东还将获得Cerevance一个处于研发阶段的阿尔茨海默病项目。
根据协议，Cerevance将获得默沙东支付的2500万美元预付款，并有资格获得总计约11亿美元的开发和商业里程碑付款以及从合作中获得的批准产品销售的潜在特许权使用费。
默沙东曾在阿尔茨海默病新药研发领域做出过很大努力。Verubecestat是默沙东自主研发的口服BACE（β位淀粉样前体蛋白裂解酶1）抑制剂，可以抑制Aβ的产生，推测其可能有促进改善阿尔茨海默病的效果。2017年，默沙东宣布终止Verubecestat 的III期临床试验EPOCH（protocol 017），并声称其几乎不可能得到积极的临床结果；2018年，默沙东还终止了Verubecestat治疗前驱性阿尔茨海默症的另一项III期试验，此前研究人员也表示该治疗不太可能显示出积极的益处/风险比。
NETSseq技术平台（来源：Cerevance官网）
根据Cerevance的说法，其NETSseq技术可以测量更多基因的表达，包括在成熟大脑中以低水平表达的基因。截至目前，NETSseq技术平台已被用于分析不同年龄和大脑区域内“数千个”死后，健康和患病的人类脑组织样本中的特定细胞群。这些分析能够揭示在动物模型或分化的人类干细胞中难以看到神经退行性和精神疾病的生物学途径，因此，NETSseq技术平台可以揭示新的治疗靶点，通过调节这些新靶点可以纠正神经回路或减缓疾病过程。
Cerevance公司在研产品（来源：Cerevance官网）
今年4月，Cerevance公司潜在“first-in-class”口服帕金森病在研疗法CVN424在II期临床试验中获得积极结果。CVN424的发现就是基于NETSseq技术平台，CVN424可以选择性靶向与帕金森病相关的多巴胺D2受体依赖性间接信号通路，旨在产生和左旋多巴或脑深部刺激相同的积极效果的同时，避免不良反应。
Cerevance首席科学官Mark Carlton博士说：“随着CVN424在帕金森病患者中的II期临床试验取得积极效果后，我们与默沙东建立了这种合作关系，其代表了一个重要的里程碑，并加强了我们对NETSseq技术平台的承诺。”
https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.0c02081
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