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诺华声明：坚信Zolgensma的疗效和安全性良好

医药魔方Info

2019-08-08

导读：医药魔方

8月6日，FDA发布了一份声明，称6月28日收到Zolgensma的制造商——诺华旗下的AveXis公司自曝Zolgensma的BLA申请资料中动物模型测试数据涉及数据操控问题。不过FDA依然指出：用于产品开发和生产的动物模型测试数据完整性问题是一个很严肃的问题，FDA会慎重处理这个问题。而且FDA获知，AveXis公司在FDA对Zolgensma做出批准决定前的3月14日就已知晓这一问题，直到FDA做出批准决定以后才向FDA上报，其间的时间差令人生疑。

对此，8月7日，诺华发布声明：“首先，我们对Zolgensma的安全性，质量和疗效充满信心。其次，证明产品有效性及其安全性的证据总体上可以提供有力的证据支持整体利益。我们坚持认为，这种重要的治疗方法仍然适用于小于2岁的SMA儿童患者。”

对于数据问题，诺华指出，正如FDA声明的那样，所涉及的数据仅占总体提交的一小部分，并且仅限于不再使用的旧工艺。

此外，诺华立即展开了内部调查，迅速了解进展并解决问题，表示一旦从调查中获得了重要结论就会及时与FDA分享。在调查过程中，调查结果始终没有表明产品安全性、疗效或质量问题。诺华仍然完全有能力向有需要的患者提供高质量且合规的Zolgensma治疗。虽然FDA可能并不买账，但预计这不会影响正在进行的Zolgensma监管和发展计划。

2019年5月24日Zolgensma获得FDA的批准，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，并定出了212万美元的天价。预计在今年晚些时候可以在欧盟和日本获批。

【声明】内容源于网络

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