8月11日，aTyr Pharma宣布FDA已授予Efzofitimod（ATYR1923）快速通道资格，用于治疗肺结节病。今年，Efzofitimod已斩获FDA两项孤儿药资格认定。
结节病是一种免疫介导的疾病，其特征是在身体的一个或多个器官（以侵袭肺实质为主）中形成肉芽肿，即炎症细胞团块。近20万美国人患有肺结节，预后从良性、自限性到慢性及衰弱性不等，每5例患者中就有1例形成肺部瘢痕或发生纤维化，造成永久性肺功能丧失甚至死亡。现有的治疗方案包括皮质类固醇和其他免疫抑制疗法，然而这些疗法效果有限且伴有严重的副作用。
Efzofitimod是一款first-in-class的免疫调节剂，由组氨酰-tRNA合成酶的免疫调节结构域与人源抗体的FC段融合而成。Efzofitimod通过选择性调节神经纤毛蛋白-2（NRP2），下调炎症性疾病状态下的先天性与适应性免疫反应。
在一项随机、双盲、安慰剂对照的Ib/IIa期研究中，Efzofitimod在肺结节病患者中的临床概念验证得以确立。该研究的主要终点是多次剂量递增静脉注射Efzofitimod的安全性和耐受性。结果表明，与安慰剂相比，Efzofitimod具有良好的安全性和耐受性，在关键疗效终点和多个分析人群中存在剂量反应和获益趋势，包括类固醇减少和肺功能改善。此外，炎症生物标志物的剂量依赖性降低也证实了Efzofitimod的抗炎作用。
目前，该产品处于III期EFZO-FIT研究。aTyr Pharm还在新型冠状病毒感染的患者中开展了一项II期临床试验。
2020年1月，aTyr Pharm与Kyorin Pharmaceutical就Efzofitimod在日本的开发和商业化达成合作。根据协议，aTyr有资格获得高达1.75亿美元的总付款，包括800万美元的预付款以及1.67亿美元的里程碑付款。
“Efzofitimod的快速通道资格强调了肺结节病领域对新疗法的巨大需求，为患者提供切实的临床获益。”aTyr总裁兼首席执行官Sanjay S. Shukla表示：“同时，快速通道的认定也肯定了这种新型免疫调节剂的潜力，Efzofitimod有望成为一种变革性疗法以解决肺结节病领域未满足的临床需求。我们期待有机会与FDA密切合作，加快向有需要的患者提供新疗法。”
