雄心和热情是生物技术创业者的鲜明标志。近日，Endpoints News每年一度评选的最有价值的新药初创公司“The Endpoints 11”榜单如期公布。毫无疑问，科学仍然是关键因素。让我们一起来看看有哪11家新锐入选。
Aera Therapeutics希望解决基因编辑领域的一个长期挑战，即将包括CRISPR在内的基因药物递送到体内不同器官。根据张锋实验室2021年发表的一些研究，Aera正在开发更好的基因载体，以期能够到达更多的细胞和器官，最终扩大基因药物可治疗疾病的数量，使更多疾病领域的患者受益。
Aera领导团队背景强大，由CRISPR先驱张锋教授担任科学创始人；RNAi疗法领域明星公司Alnylam的创始首席执行官John Maraganore担任董事会主席；在Alnylam工作近20年的Akin Akinc担任首席执行官。2023年2月，该公司已获得来自ARCH Venture Partner和谷歌旗下GV等著名风投机构提供的1.93亿美元资金支持。
ArsenalBio是一家可编程细胞疗法公司，致力于发现和开发新一代自体T细胞疗法以对抗癌症。公司完整的研发引擎通过精确和特异性大型合成DNA序列的CRISPR插入，生成多功能T细胞药物。
ArsenalBio正在构建业界最大的治疗增强整合回路DNA文库，利用逻辑门控改进肿瘤靶向，并通过合成生物学让CAR-T疗法具有行使多种药物功能的潜力。
2022年9月6日，Arsenal Biosciences宣布完成2.2亿美元的B轮融资，新增投资者（Softbank Vision Fund 2、BMS等）和现有投资者（Parker Institute for Cancer Immunotherapy、加利福尼亚大学等）支持了这轮超额认购融资。融资所得将帮助该公司扩大可编程细胞疗法的研究，并扩增实体瘤管线。
在此之前，ArsenalBio已于2019年10月完成8500万美元的A轮融资。2022年1月，ArsenalBio宣布扩大与BMS的合作，BMS支付7000万美元前期费用，以推进实体瘤的T细胞治疗。
Chroma的创办是基于其多位科学创始人（Luke Gilbert、Keith Joung、David Liu、Jonathan Weissman、Luigi Naldini和Angelo Lombardo）在表观遗传编辑技术上的积累。
3月1日，Chroma Medicine宣布完成1.35亿美元B轮融资，本轮融资由GV（谷歌风投）领投，ARCH Venture Partners等跟投。融资所得将用于支持Chroma的治疗项目向临床推进，并继续建设其表观遗传编辑平台。
与此前的CRISPR/Cas9等基因编辑工具相比，该公司的表观遗传编辑技术具有模块化、灵活性，能够可逆性沉默或者激活基因，还可以同时靶向多个基因位点。
Enveda旨在通过代谢组学和机器学习，从广阔的自然界中寻找和开发新化合物。该公司的专有平台解决了从天然产物中开发药物过程中长期存在的阻碍，包括活性分子鉴定、性质和结构优先、对药物化学的适应性以及大规模材料获取。
今年4月，Enveda Biosciences宣布在2022年12月完成的6800万美元B轮融资基础上，又完成了5100万美元的股权融资，使Enveda筹集的总融资额达到1.75亿美元。融得的资金将使Enveda能够在2023年和2024年将多种平台衍生分子推向临床，用于炎症、纤维化和神经感觉适应症。
——试图将价格5万美元的CAR-T技术带到印度，乃至全球
Immuneel由印度制药巨头Biocon的创始人Kiran Mazumdar-Shaw、普利策奖得主肿瘤学家兼作家悉达多·慕克吉（Siddhartha Mukherjee）以及5AM Ventures的Kush Parmar共同创立。其目标是以非常低的价格将细胞和基因疗法带到世界其他地方。
他们希望印度这个拥有14亿人口的年轻国家也能够用上CAR-T。目前，Immuneel已经发展成为一家拥有100名员工的初创公司，该公司已经在印度递交了潜在首个获批用于治疗白血病和淋巴瘤细胞疗法的上市申请。
在美国，CAR-T疗法的费用高达37.5万美元以上。该公司首席运营官Arun Anand表示，在获得监管机构批准之前，他们的CAR-T产品起价将是美国定价的1/3至1/4。目标是在3~5年内将价格降至美国的1/10，这意味着他们将在印度以5万美元或更低的价格出售CAR-T疗法。
6. Isomorphic Labs
——Demis Hassabis看到了生物技术领域AI革命的机会
Isomorphic Labs是谷歌进军药物发现的子公司，由DeepMind的创始人兼首席执行官Demis Hassabis创立。该公司将以DeepMind进行的研究为基础，从头开始重新构想整个药物发现过程，建模和理解生命的一些基本机制。
对于Isomorphic目前的研究，Hassabis表示，该公司正在“提高相互作用的水平”，思考蛋白质如何与其他蛋白质或小分子相互作用和结合。他补充说，这可能可以通过“将现有方法推向极限”来解决，比如使用负责AlphaFold的人工智能技术。Isomorphic也解决化学问题，如：了解化合物的结构以及它们之间如何结合，并预测药代动力学性质。
Maze Therapeutics专注于高度未满足需求的罕见和常见遗传性疾病研发，目前正在推进用于治疗庞贝病的MZE001、用于治疗慢性肾病的APOL1和用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的ATXN2等重要项目。
Maze还在加码端到端平台Maze Compass研究，旨在利用遗传学、基因组学和数据科学方面的科学进步，通过专注于变体功能化来加速药物发现，为基于遗传的疾病患者开发新的小分子和生物疗法。
Orbita成立于2022年7月，是由基因编辑明星公司Beam Therapeutics所组建而成的RNA疗法公司，聚焦基于RNA的药物，以全新方式治疗人类疾病。该公司正在RNA技术、递送方法、数据科学和自动化的交叉领域建立一个首创的平台，以开发广泛的药物组合，目前专注于疫苗、免疫调节和蛋白质替代领域。
Orbital尚未透露其研发管线的具体细节。但Ciaramella表示，疫苗、罕见疾病治疗以及针对癌症和免疫疾病的细胞疗法都在计划之中。首个临床研究申请预计在未来几年内提交。
ReNAgade Therapeutics是一家由MPM Capital和BioImpact Capital创建的RNA递送公司。2023年5月23日，ReNAgade宣布完成3亿美元A轮融资，投资方为BioImpact Capital及F2 Ventures。
作为先驱者，ReNAgade已建立了一体化RNA递送系统，以期将RNA药物递送到除肝脏外的更多人体组织和细胞，探索RNAi疗法在更多疾病领域的应用潜力。ReNAgade有一个宏大的愿景，即医学的未来将取决于新型RNA疗法的进步。
Seismic Therapeutic是一家将ML应用于免疫学药物开发的生物技术公司，其独特的IMPACTTM技术平台通过系统地整合ML、结构生物学、蛋白质工程和转化免疫学，与传统治疗药物发现相比，能以显著提高的效率和规模，开发新型生物制品并优化其特性。通过这种新方法，该公司正在加速开发针对适应性免疫系统失调的生物制品产品管线，以治疗自身免疫性疾病。
2022年2月，Seismic Therapeutic宣布完成1.01亿美元的A轮融资，融资所得将进一步推动Seismic前两个领先药物项目，分别靶向Ig（免疫球蛋白）介导和细胞介导的自身免疫疾病。
Ultima Genomics专注于基因组测序仪开发，2022年5月推出仅需100美元就可测全基因组的测序平台UG 100。
100美元的基因组测序价格是重大里程碑，更便宜的价格可以使测序变得普遍和常规。因为更为广泛的测序可以使疾病更早被发现，以此为更多患者定制治疗方案。
Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。
免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
