5月29日，FDA官网显示，礼来的RET抑制剂Selpercatinib（塞普替尼，美国商品名：Retevmo）获得加速批准用于治疗携带RET基因改变的转移性甲状腺癌（包括甲状腺髓样癌）的2岁及以上儿科患者和接受系统治疗期间或之后疾病进展或无令人满意的替代治疗选择的2岁及以上儿科实体瘤患者。这是FDA批准的首个用于12岁以下携带RET基因改变的儿科患者的靶向治疗药物。
FDA此次批准主要是基于I/II期LIBRETTO-121研究的积极结果。该研究是一项全球性、多队列、单臂临床试验，评估了塞普替尼（92mg/m2，口服，每日2次）治疗携带RET基因改变的晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤儿科患者的疗效和安全性。
疗效分析数据来自25例对现有疗法无反应或没有标准系统治疗、携带RET激活突变的2-20岁局部晚期或转移性实体瘤患者。
结果显示，由盲法独立审查委员会评估的确认的总缓解率（ORR）为48%（95%CI：28, 69）；中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI：NE, NE），92%的应答者在第12个月时仍有反应。
在14例携带RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）及10例RET基因融合阳性甲状腺癌儿科和年轻成人患者中均观察到了持久的应答，其ORR分别为43%（95%CI：18%, 71%）和60%（95%CI：26%, 88%）。
安全性方面，最常见的不良事件（发生率≥25%）是肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、新冠病毒感染、腹痛、疲劳、发热和出血。最常见的3级或4级实验室参数异常（发生率≥5%）是钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞计数下降。
塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，于2020年5月首次获FDA批准上市，成为全球首个上市的高选择性RET抑制剂。目前，塞普替尼的适用人群包括：
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