5月7日，国家药监局官网显示，罗氏在中国提交的艾美赛珠单抗注射液新适应症（受理号：JXSS2000012/13/14/15）已获得NMPA批准。用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案。目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，因治疗不足导致成年患者致残率高达70%。
Hemlibra（艾美赛珠单抗）是罗氏/Chugai联合开发的一款重组人源化的IgG4双特异性抗体，其通过桥接凝血因子IXa和凝血因子X，在体内模拟凝血因子VIIIa以恢复A型血友病患者的凝血功能。
艾美赛珠单抗作用机制
艾美赛珠单抗于2017年11月获得FDA批准上市。在我国，该药物于2018年12月被NMPA以临床急需用药通道加速批准上市，用于含凝血因子VIII抑制物的A型血友病的出血预防治疗，中文商品名为舒友乐立，是我国批准上市的首个双特异性抗体药物，也是近20年来首个用于A型血友病的新药。艾美赛珠单抗目前尚未进入我国医保目录。
A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104-183次。频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。艾美赛珠单抗每周一次皮下注射的给药方式与现有方案相比，显著提高了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性。
