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罗氏4500万美元购进的反义RNA疗法 III 期研究叫停

医药魔方Info

2021-03-23

导读：医药魔方

3月22日，基于非盲独立数据监测委员会(iDMC)针对罗氏反义RNA药物tominersen(RG6042)用于治疗亨廷顿舞蹈症(HD)的III期GENERATION HD1研究预先计划的风险/获益评估结果，罗氏宣布终止该研究中的受试者给药。并表示将继续观察该研究中受试者的安全性和临床结果，在获得并分析完整数据后，将与HD社区分享经验和下一步计划。

同时，tominersen用于治疗HD的另一项代号为GEN-EXTEND的开放标签扩展性研究也停止了受试者给药。罗氏表示待分析数据之后，再做下一步研究计划。

tominersen（IONIS-HTTRx 、RG6042）是一款在研的反义RNA疗法，也是首个进入临床开发阶段用于治疗HD的疗法，tominersen旨在通过减少所有形式亨廷顿蛋白，包括突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的产生而从源头上治疗HD。2017年12月，基于积极I/II期临床研究数据，罗氏以4500万美元许可费从Ionis 公司获得了tominersen的开发权利。

亨廷顿舞蹈病（Huntington’sdisease，HD）又称亨廷顿病，是一种隐匿起病，以舞蹈样不自主运动、精神障碍和痴呆为特征的遗传性神经系统变性病，为常染色体显性遗传。该疾病的遗传特性使患者整个家庭的后代也受此疾病影响。HD患者发病后的生存期约为10~20年，目前HD的治疗限于对症及支持治疗，尚无特异性治疗方法或对因治疗方法。

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【声明】内容源于网络

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