6月21日，CDE官网显示，荣昌生物注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂维迪西妥单抗（RC48）新适应症获国家药监局拟突破性疗法认定，用于既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物治疗的HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者。
维迪西妥单抗是荣昌生物自主研发的靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的ADC（抗体偶联药物），由人源化抗体迪西妥单抗、可裂解的连接子、微管单体蛋白聚合抑制剂MMAE(单甲基澳瑞他汀E)组成。
维迪西妥单抗结构（来源：医药魔方NextPharma）
维迪西妥单抗已于今年6月9日获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗，是中国获批上市的首个国产ADC药物。
2021年ASCO 大会上，荣昌生物展示了维迪西妥单抗用于HER2阳性(IHC 3+, 或IHC 2+/FISH+) 和HER2低表达(IHC 2+/FISH-, 或IHC 1+) 晚期或转移性乳腺癌患者的I期研究和Ib期研究的汇总分析数据，在数据截止时（2020年12月31日），118名女性乳腺癌患者被纳入研究并接受维迪西妥单抗治疗。70例患者（59.3%）为HER2阳性，48例患者（40.7%）为HER2低表达。基线时，77例患者（65.3%）存在肝转移，47例患者（39.8%）既往已接受了至少3线化疗。
分析结果显示，在HER2阳性亚组中，1.5、2.0和2.5mg/kg剂量组患者确证的ORR分别为22.2% 、42.9%和40.0%，中位PFS在1.5、2.0和2.5mg/kg剂量组分别为4.0个月 、5.7个月和6.3个月。在HER2低表达亚组中，确证的ORR和中位PFS为39.6%和5.7个月。其中，IHC 2+/FISH-患者确证的ORR和中位PFS分别为42.9%（15/35）和6.6个月, 尽管新冠疫情的流行推迟了部分患者的治疗，IHC 1+患者确证的ORR和中位PFS仍然可达到30.8%（4/13）和5.5个月。
最常报告的不良反应包括AST升高（64.4%）、ALT升高（59.3%）、感觉减退（58.5%）、白细胞计数降低（48.3%）、中性粒细胞计数降低（47.5%），大部分为1~2级。最常报告（发生率≥10%）的≥3级不良反应包括中性粒细胞计数降低（16.9%）、γ-谷氨酰转移酶升高（12.7%）和乏力（11.9%）。
总之，维迪西妥单抗在HER2阳性和HER2低表达晚期乳腺癌中表现出一致的疗效，没有发现新的安全性风险。与其他剂量组比较，2.0mg/kg Q2W给药对乳腺癌目标人群显示出最佳的获益风险比。
除此之外，荣昌生物还开发维迪西妥单抗用于治疗尿路上皮癌、胆道癌、非小细胞肺癌等癌种，尿路上皮癌适应症已获FDA和国家药监局突破性疗法认定。
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