胆道癌是一组罕见且具有侵袭性的胃肠道癌症。疾病早期通常没有明显的症状，因此大多数病例确诊于晚期，治疗选择有限且预后较差。大约 5%-15% 的患者只能存活五年。
此项批准主要基于TOPAZ-1研究的结果。TOPAZ-1是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，也是首个在晚期胆道癌一线治疗中改善患者生存期的基于免疫检查点抑制剂联合疗法的III期临床。
结果显示，与单独化疗（吉西他滨+顺铂）相比，BTC患者的总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)具有统计学意义和临床意义改善。预定的中期分析中，与单独化疗相比，Imfinzi联合化疗组将患者死亡风险降低了20%（ [HR]：0.80；95%[CI ]，0.66-0.97；双侧p=0.021)，中位OS为12.8个月，而化疗组为11.5个月。 联合化疗组约25%的患者在两年后仍然存活，而化疗组患者这一比例为10%。
此外，Imfinzi联合化疗可使疾病进展或死亡风险降低25%（HR，0.75；95% CI，0.64-0.89；双侧p=0.001）。联合治疗组的中位PFS为7.2个月，而化疗组为5.7个月。联合治疗组的客观缓解率 (ORR) 为 26.7%，而单独接受化疗的患者的ORR为18.7%。
安全性方面，与单独化疗相比，联合疗法并没有增加因不良事件而停药的风险。患者最常见的（≥20%）不良反应是疲劳、恶心、便秘、食欲下降、腹痛、皮疹和发热。
Imfinzi联合疗法将为胆道癌和肝细胞癌患者提供新的治疗选择。
