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有效预防视网膜脱落!ADX-2191一项III期研究成功

有效预防视网膜脱落!ADX-2191一项III期研究成功 医药魔方Info
2022-10-07
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导读:医药魔方


10月6日,aldeyra宣布其在研药物ADX-2191的一项III期GUARD研究的第一部分达到了主要终点。结果显示,ADX-2191预防增殖性玻璃体视网膜病变(PVR)患者的视网膜脱落的能力显著优于标准治疗组(P=0.024)。Aldeyra计划在2023年H1与FDA进行type C会议,讨论完成该产品用于预防PVR的临床开发。



增殖性玻璃体视网膜病变是一种罕见的眼部炎症疾病,可以导致严重的视网膜瘢痕甚至失明,也是导致视网膜复位手术失败的主要原因。在美国,每年约有4000例患者,目前该疾病仍无相关疗法获批上市。


ADX-2191是一款无菌、非复合型的氨甲蝶呤玻璃体内注射制剂,具有预防或治疗特定的罕见视网膜疾病的潜力,包含原发性玻璃体视网膜淋巴瘤(PVRL)、PVR、视网膜色素变性(RP)。该制剂配方不含防腐剂,与玻璃体相容,并在赋形剂成分、浓度、密度、渗透压、pH值、浓度与给药量上均进行了优化。该产品已获FDA授予孤儿药资格,用于预防PVR、治疗PVRL和RP。


GUARD试验第一部分(N=106)旨在评估ADX-2191对比标准治疗预防PVR的疗效和安全性。数据显示,在6个月内,ADX-2191组患者的视网膜脱落现象显著少于标准治疗组(P=0.024)。此外,虽然该试验在其他的次要终点与探索终点上未有统计学意义的改善,但ADX-2191组的数值优于标准治疗组,其中包含低眼压、6个月的视网膜脱落速率二分终点、完全视网膜脱落、黄斑附着与视网膜前膜生成(总P值=0.047)。两组患者的视力相似,ADX-2191组患者的中央黄斑厚度小于标准治疗组。


此外,ADX-2191的安全性与耐受性良好,没有观察到治疗相关严重不良反应(TESAE)。ADX-2191最常见的不良反应为点状角膜炎,这是玻璃体注射氨甲蝶呤时常见的不良反应,多为轻度。


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