11月17日,武田宣布,普纳替尼(商品名:Iclusig)头对头伊马替尼(商品名:格列卫)一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)成年患者的III期PhALLCON研究达到了其主要终点。与伊马替尼相比,普纳替尼联合低强度化疗实现了更高的微小残留病(MRD)阴性完全缓解率,同时也没有观察到新的安全信号。

尽管没有发布具体数据,但武田称Iclusig联合低强度化疗在治疗新诊断的Ph+ALL患者方面成功击败了诺华的格列卫。
Ph+ALL是一种罕见的ALL,特征是存在一种称为费城染色体的异常基因。在费城染色体阳性(Ph+)患者中,9号和22号染色体片段相互转换,会形成一条异常染色体,即较长的9号染色体和较短的22号染色体,从而产生了BCR-ABL1融合蛋白,这是一种在慢性粒细胞白血病(CML)和Ph+ALL中表达的异常酪氨酸激酶,会导致细胞处于不断分裂中,进而引发癌症。
普纳替尼是由Ariad Pharmaceuticals开发的一款靶向BCR-ABL1的第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可以抑制BCR-ABL1和其他单一耐药突变,包括耐药性最强的T315I突变。
早在2012年,普纳替尼就获得了FDA的加速批准,用于既往TKI治疗失败或不耐受的Ph+ALL患者和慢性期、加速期或急变期CML患者。但一年后,该药物因血凝块问题被暂停,FDA要求发布新的安全警告。基于两年的后续数据,2016年11月获得了FDA的全面批准。2020年12月,该药还被FDA批准用于至少对两种激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期CML成人患者。
2017年,武田以52亿美元收购了Ariad Pharmaceuticals,获得了Iclusig和肺癌药物Alunbrig。2021年,Iclusig收入达到342亿日元(约2.44亿美元)。
武田的Iclusig主要面临辉瑞的Bosulif和诺华的Scemblix等对手的激烈竞争,这两款产品都获得了Ph+CML的批准。但目前没有获批上市的一线治疗Ph+ALL患者的靶向疗法,本次头对头的胜利可能为Iclusig的适应症扩展到一线,最终增加竞争的筹码。


