9月13日，Alnylam Pharmaceuticals公布了FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）就其研发的RNAi疗法patisiran（商品名：Onpattro）补充新药申请（sNDA）的讨论结果。CRDAC以9：3的积极投票结果认为patisiran用于治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的获益大于风险。本次sNDA的PDUFA日期为2023年10月8日。
Patisiran是全球首款获批的小干扰RNA（siRNA）药物，于2018年8月获FDA批准用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（ATTR-PN）。
本次CRDAC的投票决定是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的III期APOLLO-B研究的积极结果。APOLLO-B研究通过6分钟步行试验（6-MWT）和堪萨斯城心肌病问卷总体概述（KCCQ-OS）评分测量，证明该药物相较于安慰剂能显著改善ATTR淀粉样变性心肌病患者的身体功能与生活质量。安全性方面，patisiran的安全性与既往研究中观察到的保持一致，未发现新的安全性信号。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白引起的快速进展的罕见疾病，这些蛋白以淀粉样纤维的形式积聚在多个组织中，包括神经、心脏和胃肠道 。根据受累器官的不同，ATTR在临床上可分为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（ATTR-PN）两类。
Copyright © 2023 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。
免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
精彩预告
↑ 长按扫码，报名活动 ↑