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拜耳引进TTR稳定剂acoramidis欧洲商业化权益

医药魔方Info

2024-03-04

导读：医药魔方

3月4日，拜耳宣布，已从Eidos和BridgeBio公司引进acoramidis在欧洲的独家商业化权益。

根据协议条款，BridgeBio及其附属公司将获得高达3.1亿美元的前期和近期里程碑付款，并有资格获得额外的未披露销售里程碑付款和分级版税。

Acoramidis是一款在研的口服高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，旨在模拟TTR基因 (T119M) 的一种天然变异，进而维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。

2023年7月，BridgeBio宣布acoramidis用于治疗甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR CM）的III期ATTRibute-CM研究取得积极结果。

该研究的主要终点指标（按优先顺序层级分析：全因死亡率，心血管相关住院频率，NT-proBNP较基线变化，6分钟步行距离较基线变化）有高度统计学意义的改善，Win Ratio为1.8 (p<0.0001)。

来源：BridgeBio公司官网

治疗后的存活率为81%（安慰剂组为74%），绝对风险降低6.43%，相对风险降低25%；心血管相关住院频率的相对风险降低了50%（p<0.0001），具有高度统计学意义。

来源：BridgeBio公司官网

该公司在30个月时持续观察到具有统计学意义显著改善的治疗效果，包括其他测量标记物所代表的发病率、生活质量和功能指标：1）脑利钠肽N端原激素（NT-proBNP）较基线的变化（p<0.0001）；2）堪萨斯城心肌病问卷基较线的变化（p<0.0001）；3）6分钟步行距离较基线的变化（p<0.0001）。

Acoramidis的治疗效果达到了最佳案例临床水准表现。