3月25日，阿斯利康宣布FDA已经批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）新适应症上市，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD）。新闻稿指出，这是首款也是唯一一款能够使得此类患者摆脱复发的长效C5补体抑制剂。
Ultomiris是一款长效补体C5抑制剂，最早于2018年12月获FDA批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；2021年9月，Ultomiris新适应症获FDA批准，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人及儿童（一个月以上）患者；2022年4月，Ultomiris第3项适应症获FDA批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。
本次新适应症获批主要是基于一项III期CHAMPION-NMOSD研究数据。结果显示，中位治疗73周，Ultomiris组患者中观察到零判定复发（复发风险降低：98.6%，HR (95% CI) = 0.014 [0.000，0.103]，p<0.0001）。此外，接受Ultomiris治疗的患者在48周时100%无复发，而外部安慰剂组为63%。
与此同时，CHAMPION-NMOSD研究也达到了关键次要终点，包括试验期间年化复发率（研究中的复发总次数除以总患者年数）和根据Hauser步行指数（评估移动能力的量表）测量的移动能力（行走能力）相对基线的临床重要变化。
安全性方面，Ultomiris的安全性数据与以往临床试验中观察到的结果一致，未观察到新的安全性信号。
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