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辉瑞终止开发DMD基因疗法，裁员210人

医药魔方Info

2024-07-30

导读：医药魔方

近日，辉瑞宣布将在北卡罗来纳州（North Carolina）裁员210人，其中60人为落基山（Rocky Mount）无菌注射剂工厂员工，150人为桑福德（Sanford）生产基地员工。

裁员原因为，基因疗法Fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的III期CIFFREO研究未达到主要终点，而辉瑞也将终止开发这款产品。“鉴于令人失望的结果，辉瑞不打算继续开发Fordadistrogene movaparvovec。”辉瑞在邮件中如此回复FirstWord编辑。

CIFFREO研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Fordadistrogene movaparvovec治疗每日固定接受糖皮质激素治疗的4-7岁非卧床DMD男童患者的安全性和有效性。研究的主要终点是一年内患者的北极星步行评估（NSAA，评估运动能力）总分相较于基线的变化。

除了主要终点以外，该研究的关键次要终点也未达到，包括10米跑步/步行速度变化和从卧床状态转为站立状态的速度变化。不过，Fordadistrogene movaparvovec的安全性可控，试验中报告的不良事件（AE）等级大多数为轻度至中度。辉瑞后续将继续密切监测受试者的情况，并将评估研究的下一步计划。

此外，两个月前，Fordadistrogene movaparvovec治疗2-3岁DMD男童患者的II期DAYLIGHT研究有1例患者因严重不良事件（SAE）死亡，因而辉瑞也已暂停DAYLIGHT研究与CIFFREO研究的交叉试验部分。

桑福德工厂是辉瑞为生产基因疗法于2017年和2019年投资6亿美元建设而成的一个生产基地，占地约1002万平方英尺，主要用于生产杜氏肌营养不良症（DMD）、B型血友病和A型血友病基因疗法候选药物的临床试验材料和药品。

落基山无菌注射剂工厂的占地面积超过140万平方英尺，是世界上最大的无菌注射工厂之一，负责生产辉瑞近四分之一的无菌注射剂。

辉瑞解释了落基山无菌注射剂工厂的裁员。“由于预期的产品需求下降和正在进行的生产中心现代化工作......该生产中心将缩减部分生产线，同时将启动新生产线的转移。”辉瑞后续将与合同生产组织进行合作。

DMD是一种患者以男童为主的严重遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化和肌无力，患者通常在3-5岁时即出现相关症状。肌无力最早可能在3岁时开始，首先影响臀部、骨盆区域、大腿和肩部的肌肉，然后影响手臂、腿部和躯干的骨骼肌肉。到十几岁时，患者通常会失去行走能力，心脏和呼吸肌也会受到影响，最终导致过早死亡。

截至今日，全球仅一款基因疗法获批用于治疗DMD，即Sarepta开发的Elandistrogene moxeparvovec（商品名：Elevidys）。该产品目前仅适用于4-5岁非卧床DMD儿童患者，不过Sarepta已申请扩大其适用年龄范围并取消对“非卧床”状态的限制。

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