此次收购包括一款已在美国和欧盟获批的罕见免疫疾病药物Ayvakit/Ayvakyt(avapritinib),以及一个前景广阔的中后期和早期免疫学研发管线。此外,Blueprint在过敏症专科医生、皮肤科医生和免疫学家中已建立的业务布局,预计将增强赛诺菲不断增长的免疫学管线。
Blueprint产品管线
Ayvakit/Ayvakyt是首个且唯一获批用于治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增多症(ASM & ISM)的药物。这是一种罕见免疫疾病,其特征是异常肥大细胞在骨髓、皮肤、胃肠道和其他器官中积累和激活。
Ayvakit 在 2024 年实现净收入 4.79 亿美元,在 2025 年第一季度实现净收入近 1.5 亿美元,与 2024 年第一季度相比,同比增长超过 60%。这种口服药物是活化的 KIT 和 PDGFRA 突变激酶的强效选择性抑制剂。在某些疾病中,KIT和PDGFRA的突变会迫使蛋白激酶进入日益活跃的状态,而Ayvakit/Ayvakyt旨在结合并抑制这些蛋白。
此次收购还将带来用于治疗系统性肥大细胞增多症的下一代药物elenestinib,以及BLU-808——一种高选择性、强效的口服野生型KIT抑制剂,具有治疗多种免疫学疾病的潜力。
Elenestinib 是一种下一代、强效、高选择性 KIT D816V 抑制剂,具有有限的中枢神经系统渗透性。一项随机、双盲、安慰剂对照的 II/III 期研究 (NCT04910685)旨在评估elenestinib联合症状导向疗法对ISM和熏染性SM患者的疗效和安全性。
BLU-808 是一种研究性口服高效选择性野生型 KIT 抑制剂,是利用 Blueprint 在肥大细胞生物学方面的专业知识开发的。野生型 KIT 在肥大细胞活化中起着核心作用,而肥大细胞活化与多种炎症性疾病有关。
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