12月4日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（liso-cel），用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。
"FDA批准Breyanzi用于复发或难治性边缘区淋巴瘤，进一步巩固了其作为覆盖最广泛B细胞恶性肿瘤的领先CD19 CAR-T细胞疗法的地位。这是其在第五种癌症类型中获得的批准，反映了我们将细胞疗法变革性潜力带给更多患者的大胆愿景，"BMS细胞疗法组织总裁Lynelle B. Hoch表示。"Breyanzi是首个也是唯一一个获批用于该患者群体的CAR-T细胞疗法，彰显了BMS致力于扩大可及性，让尽可能多的患者能用上这一创新且改变临床实践的治疗方案的坚定承诺。"
Breyanzi的此项批准是基于一项名为TRANSCEND FL的开放标签、多中心、多队列、单臂研究中MZL队列的结果。在纳入主要疗效分析集（n=66）且接受三线及以上治疗的Breyanzi患者中，总体缓解率为95.5%（95% CI：87.3-99.1）。完全缓解率为62.1%（95% CI：49.3-73.8）。中位缓解持续时间尚未达到（95% CI：25.59-NR），90.1%的缓解者在24个月时仍保持缓解。
"边缘区淋巴瘤作为惰性非霍奇金淋巴瘤的一种亚型，患者通常能从初始治疗中获益，但一部分患者最终会在多年病程中经历多次复发，因此迫切需要能够带来持久疗效的新治疗选择，"TRANSCEND FL研究的研究者、纪念斯隆凯特琳癌症中心淋巴瘤和细胞疗法专家M. Lia Palomba博士表示。"FDA批准liso-cel用于复发或难治性边缘区淋巴瘤，是重新定义治疗格局和向患者提供具有高缓解率和已确定安全性特征选择的重要进展。"
Breyanzi在R/R MZL中的安全性特征与之前其他适应症的试验报告一致。在TRANSCEND FL研究的MZL队列中，任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）发生率为76%，包括≥3级CRS（4.5%）。任何级别的神经系统疾病包括：头痛（21%）、震颤（21%）、脑病（21%）、头晕（16%）和失语（10%），其中≥3级头痛（1.5%）和≥3级脑病（1.5%）。
