“基因和细胞治疗将是未来制药行业最重要的赛道之一”
行业挑战：成本和价格、监管问题
随着基因和细胞治疗产品产业化的临近，未来将面临更多的挑战，其中之一便是成本和价格问题。2019年，诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma在美国获得批准，定价210万美元，使其成为当前全球最昂贵的药物。这也引发了人们对这种变革性产品的担忧，有多少患者及其家属能够真正负担得起高昂的费用。
对此，隋博士表示，技术的发展可能会超过大家的想象，从而推动基因和细胞治疗产品价格的大幅下降。以前，我们对抗体行业也有类似的忧虑，但是随着技术的发展，抗体产量从最初的50mg/L到5g/L、10g/L，提高了100-200倍，这为抗体药物规模化生产奠定了重要的基础。虽然基因和细胞治疗行业目前还处于非常早期的阶段，但大量公司已投身到这个领域，相信革命性技术很快就会出现，新的技术型公司也会成长起来，打破这些壁垒。“放眼未来五年到十年，生产成本不会占基因和细胞治疗价格的很大比重。”
围绕“细胞与基因治疗药物商业化生产的成本、时间、可及性”，隋礼丽博士等多位专家在BPID大会上也展开了激烈讨论。大家的共识是，未来基因和细胞治疗的定价更多不是取决于生产成本，而是包括监管部门批准药物上市之前的研发成本和临床试验成本、市场规模（对于一些罕见病是较小的患者群体）的多方面因素。
现在国内CAR-T产品研发火热，超过几百个临床研究项目正在推进中。隋博士曾主持负责多个CAR-T项目IND申报，及领导1.1类创新药物进入2期临床试验。关于监管挑战，她表示，“从某种程度上来讲，不论是针对血液肿瘤还是实体瘤的细胞治疗产品，申报临床试验所要求的药学研究、非临床研究（包括一般药理学、药效、药代和安全性评价）的监管道路已经走通了。”
看好国内CDMO发展前景，与基因和细胞治疗产业共成长
从负责CAR-T产品研发到CDMO行业，隋博士直言这种转变正是因为看到了国内CDMO行业的发展潜力。她说，“传统的CDMO公司发展空间比较有限，现在很多国内CDMO公司，开创了完全不一样的CDMO模式，不仅可以帮助药企进行生产，更逐步覆盖早期研发到IND申报阶段，如早期工艺开发，甚至现在在往更上游去发展。”
自带CDMO基因，一体化CDMO服务赋能行业
当记者问到博腾生物的国际化布局，隋博士毫不迟疑的表示，这已在博腾生物的计划当中。实际上，博腾生物厂房的设计建设就已考虑到国际法规的要求，并符合相应的标准，公司也汇聚了一批国际化人才（如CSO Dr. Sander van Deventer 的加入），这都将大大支持国外市场的拓展。希望通过2021年的努力，我们能为全球客户提供更全方位的CDMO服务。
