每年2月最后一天是国际罕见病日,今年的主题是“Rare is many. Rare is strong. Rare is proud.”( “罕多,罕强,罕骄傲”)。
同时,2021年国际罕见病日官方宣传片已发布,博腾生物与您一起传递面对困境的勇气,感受到罕见生命的不凡力量。
据统计,有90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段,80%的罕见病为遗传性疾病,无法治愈,患者需要终身用药;大约有65%的患者曾经历过误诊,平均一个罕见病患者得到明确诊断需要花费5.3年;50%的罕见病患者是儿童,其中30%无法活过5岁。
基因治疗为罕见病患者带来曙光,我们看到越来越多的基因治疗药物进入临床阶段甚至获批上市,如治疗莱伯氏先天性黑蒙症的Luxturna,治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma、治疗β地中海贫血的Zynteglo等。保持“乐观”与“骄傲”,相信会有越来越多罕见病治愈的可能。

博腾生物聚焦基因与细胞治疗,一直积极关注罕见病药物研发及患者保障。
我们建立了以“质粒、病毒载体与细胞治疗”为一体的CDMO服务平台,帮助生物制药企业专注研发,加快罕见病药物的上市进程;加入罕见病联盟,利用自身技术与资源优势,助力罕见病诊疗与保障工作;与国内外多个致力于罕见病药物,特别是基因细胞治疗产品的制药公司建立了合作关系。


