博腾生物CDMO产业化基地启动仪式暨开放日活动圆满落幕！

苏州工业园区党工委委员、管委会副主任倪乾表示：生物医药是苏州工业园区重点培育的“一号产业”，在基因治疗领域，园区引进了一批以博腾生物为代表的基因与细胞治疗产业化平台公司，构建了从基因编辑到上下游平台再到商业化生产的全产业链平台。值此开业之际，衷心希望博腾生物能够开拓奋进，持续领跑细胞基因领域，积极助力园区生物医药产业高质量发展。也希望各位投资人一如既往支持博腾生物，加码赋能园区，携手合作共赢。

GCT的CDMO必须是敏捷的，灵活的和创新的，以满足GCT产品中分析研发，工艺开发和大规模生产需求。对于CDMO来说，创新意味着系统层级的灵活度、平台和工艺的提升、方法和标准的系统性开发以及质量体系的持续提升。博腾生物已积累和具备了很强的研发能力，以“合规、专业、专注、开放协作”为理念，我们将持续快速、高质量完成客户的工艺开发和生产，建立开放、创新、可靠、灵活的端到端CGT一体化CDMO服务平台。

戴博士首先分享了非临床研究与评价的基本思考逻辑，即基于风险，以临床试验方案为驱动点和落脚点，关注获益-风险评价和受试者保护。随后分享了CGT产品的特点及风险因素，阐述了CGT非临床评价的一般考虑，并以CAR-T细胞产品和基于AAV载体的基因治疗产品为例分享了非临床评价关注重点和特殊考虑。

杨博士表示目前实体瘤CART疗法的主要障碍有肿瘤免疫抑制微环境及其对T细胞分化、衰竭以及归巢等，同时肿瘤异质性以及潜在On-target/Off-tumor也是需要攻克的重点方向，未来的解决方向包括多靶点、三代和四代CAR结构的优化、payloads的选择、制备工艺的改良等方向；目前看通用现货型细胞、体内生成CAR-T前景可期的靶点越来越多。

胡博士分享了细胞治疗药物的研究进展、市场状况及CMC挑战。目前中国IND申报及临床试验项目在不断增加，预计2024年全球CAR-T细胞治疗市场将扩大至66亿美元，药物开发具有投资高、风险高、周期长、复杂性等挑战以及需要系统的知识和技术，只有分工合作才能降低系统性风险，加速药物开发进程。

博腾生物可提供从质粒、病毒到细胞的全流程工艺开发和生产服务，已成功建立了成熟的慢病毒悬浮无血清工艺开发和生产服务平台，支持自体细胞治疗和异体细胞治疗等多种细胞治疗CDMO服务，生产工艺流程以密闭系统或自动化系统进行设计，可满足不同类型的细胞生产工艺以进行放大生产。

数智化是国家战略，也是医药企业发展的必经之路，博腾“CDMO+数智化“一体化服务平台主要包括智慧研发、数智化项目运营和数字化营销，建立以CMC效率和质量为核心的数智化。博腾数智化转型的体会是：数字化而非仅仅信息化；企业数智化转型是一把手工程，是一场变革，而非简单的梳理流程、上系统 。

孙启鸿博士分享了博腾生物在CDMO项目中的成功案例：2022.11，南京蓝盾生物科技有限公司的CAR-T获得默示许可，博腾生物为其提供IND申报的CMC、临床、非临床的一站式服务。2022.08，福州拓新天成CAR-T获得默示许可，博腾生物为其提供IND申报的CMC服务。

作为专业的CDMO，博腾生物可为客户提供IND一体化申报服务，主导药学CMC研究，把控非临床和临床研究方案，统筹项目整体IND注册申报，已建立完善的IIT临床样本生产体系；并积极与产业上下游企业合作，建立开放性战略联盟。

从精准高效考虑，专业的事情交给专业的人来做，药企可根据自身的实际情况，选择与CDMO进行合作。CDMO团队对行业的CQA\QBD等理论知识需要特别清楚，这样才能把控质量。乙方需要在必要时站出来提供技术指导，也需要听从甲方的建议和指导，双方需按照质量协议执行，同时需要有相应的备选方案执行，以备紧急情况。