【青藜专栏】专访中眸医疗沈吟教授：科研成果进行迅速转化，才是对患者负责的态度

沈吟：原动力是来自患者的临床需求，作为一个超大型三甲医院的临床眼科医生，面对无药可治的病人很痛苦，临床中有非常多患者辗转多处，多方寻医，对他们的苦难，我有特别深的感受。

此外，基因疗法AAV载体技术的成熟工业化应用和监管机构对基因疗法的认可是细胞和基因治疗行业快速发展的必要条件。成立中眸医疗就是致力于将好的研究成果进行创新药转化，创新性成果的转化是个艰难的过程，是智者的擂台，是勇者的战场。

沈吟：作为一个眼科专业的医学科学家，我的目标很简单，是想将这些无药可治的病人治好。既然目前我作为一个眼科医生还不能达到这个目标，就需要去寻找更多的资源和人来做这件事情。如果没有足够的经费，没有专业的人员，没有市场化的运作，是不可能把新药研发出来的。做企业会多一份任务，多一份责任，面临着各种各样的挑战。我是遇强则强的，我非常享受这个过程。做对的事情，把事情做对，我们团队取得的每一个进步都会特别有成就感。

沈吟：只有扎实且创新的的研究才能发表高水平的文章，只有好的研究成果才有转化的价值。发表高水平学术文章和做企业的成果转化之间是统一的，从根本上讲没有矛盾。

沈吟：在我的遗传病门诊中，遇到的XLRS的病人很多，这个疾病很好诊断，视力不好的小孩，弱视治疗无效，做OCT以后就能看得出来。同时我们也强烈呼吁眼科医生对于罕见病的重视。我们XLRS 的IIT临床实验已经进行了7个月，患者视力的提高非常的鼓舞人心，相信我们的选择是正确的，目前还很多的患者联系我们，请求把他们加入临床研究名单。我们希望能开下一次临床实验。

中眸医疗想治疗的适应症还有很多，很遗憾资源有限，目前只能一步一个脚印先走起来。

沈吟：光敏蛋白的管线是中眸医疗的重要研发药物。目前已经在制备中的光敏蛋白，今年下半年准备开展IIT。我们中眸医疗还有不同功能的光敏蛋白产品处于实验室阶段，中眸医疗在光遗传学这一领域会持续努力，技术不断创新是我们的底气和信心。

沈吟：是的，玻璃体腔注射不仅简单安全，效果也很好。选择玻璃体腔注射是出于效果，安全性及操作相对简单的考虑。而且治疗过程过于复杂会影响到治疗方法的推广，最终不利于提高患者可及性。

沈吟：在成熟的社会，形成完整的产业链是高速运转的关键，在早期的临床实验环节，效果和速度都是我们追求的。现阶段，我们没有必要建厂，费时也费力。但是我们有自己的技术团队和质控团队，对在病毒载体生产和CMC工艺开发进行把控。

中眸医疗还在完善自己的技术团队，对有技术难度的关键环节进行技术开发和核心把控。

沈吟：AAV衣壳对基因治疗的疗效的作用不言而喻。中眸医疗刚开始就有布局AAV载体， AAV的应用开发会持续投入，对最新技术的我们也第一时间进行跟进。中眸医疗的优势是我们可以迅速拿出眼科功能相关的测试结果，侧重在眼科领域的应用及优化。

沈吟：海特生物是很有远见和市场敏感性的上市公司，在中眸医疗初创阶段就看准了中眸的创新潜力和执行力。除了海特的直投资金，海特在药品研发流程、企业管理、新药申报等多方面都提供了很多支持和帮助，这也是中眸医疗能迅速推出第一个XLRS管线到IIT的主要原因之一，后面还会有很多更高级的“化学反应”。

沈吟：未来的五到十年是中国造创新药大展宏图的时代，凭着强大的创新能力和现代化企业的管理，中眸医疗会成长为一个有持续发展能力的CGT领域的创新药公司。至少能有一款成功上市的产品，在世界范围产生一定的影响力，解决遗传性眼病病人的痛苦，满足患者的未被满足的临床需求。