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Allogene通用型CAR-T获FDA再生医学高级疗法称号,具有自体CAR-T替代潜力

Allogene通用型CAR-T获FDA再生医学高级疗法称号,具有自体CAR-T替代潜力 Polyplus转染专家
2022-06-10
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导读:极具吸引力的治疗潜力以及更低的价格足以作为强大的推动力。


同种异体疗法开发商Allogene Therapeutics近日宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 授予其主要候选药物ALLO-501A 用于复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 的再生医学高级疗法 (RMAT) 称号。据悉, 本次RMAT的授予是基于在ALLO-501A的ALPHA2试验中,对进行大量预先治疗后复发或难治性LBCL 患者的积极数据。该数据支持了ALLO-501A具有解决其他治疗失败患者未满足需求的潜力。


ALPHA2研究的结果于2021年12月在美国血液学学会(ASH)年会的一次口头会议上公布。数据结果表明,ALLO-501A有成为安全且持久的自体CAR-T疗法替代方案的潜力。

ALLO-501A靶向CD19(一种在B细胞包括癌细胞上的B细胞上表达的细胞表面蛋白),通过基因编辑敲除T细胞受体基因和CD52基因,以降低GVHD和异基因排斥的风险,同时使用抗CD52单抗用于抑制宿主免疫系统,以支持CAR-T疗法的持续治疗,达到充分疗效。

Fig.1: AlloCAR-T疗法(图片来源:Allogene官网)

2021年早些时候,Allogene还公布了临床数据,证明了其用于治疗血液癌的同种异体CAR-T具备了和自体CAR-T相近,甚至更优越的治疗效果。

Allogene首席医疗官,研发和执行副总裁RafaelAmado医学博士表示:“ALLO-501A被授予RMAT称号,凸显了患者对“现成的”CAR-T疗法的需求,因为这种同种异体CAR-T产品可以更便宜、更快、更可靠、更大规模地稳定供给。有能力接受自体CAR-T疗法的患者经常面临治疗延误和制造失败等问题,这也可能加大患者出现病情加重和疾病相关并发症的风险。我们期待着启动我们对ALLO-501A的关键试验,进而让这种创新的候选产品能够尽快供患者使用。”

CAR-T细胞疗法作为目前最为火热的免疫疗法研究的主要方向之一,其研究方向主要分为自体CAR-T和同种异体CAR-T两种。


与自体CAR-T细胞疗法面临的如耗时太长、由于患者身体健康水平无法提供足够的T细胞以及成本太高等问题相比,同种异体CAR-T细胞疗法使用的是来自健康捐赠者的T细胞,不需要为每个病人量身定做。更快速、更便宜。


Fig.2: 同种异体CAR-T优势(图片来源:Allogene官网)


Fig.3: 自体CAR-T和同种异体CAR-T疗法的制造流程(图片来源:Allogene官网)


目前来看,同种异体CAR-T在治疗中显示出了巨大的优势,但其潜力是否能完全释放,仍然取决于安全问题能否被妥善解决。

同种异体方法有望扩大CAR-T治疗的范围,超出某些适应症。虽然目前大多数通用CAR-T的研发还处在临床前或临床早期阶段,但其极具吸引力的治疗潜力以及更低的价格足以作为强大的推动力。









加速细胞和基因治疗的开发 Polyplus-transfection®提供GMP级转染试剂


病毒载体的生产是细胞和基因治疗产品生产过程中一个重要的环节,稳健的瞬时转染是保证高产量和可靠的病毒载体大规模商业化生产的关键。Polyplus-transfection®提供GMP级转染试剂,可用于临床病毒载体的生产。 


Polyplus-transfection®是一家面向基因和细胞治疗市场的GMP级转染试剂供应商,提供一系列基于PEI的高品质转染试剂。PEIpro®-GMP是符合最高质量等级标准的PEI,是目前市面上第一款完全GMP级的转染试剂。


PEI的生产遵循非常严格的质量控制和法律法规,有三个质量等级:研发级的PEIpro®用于工艺开发,更好质量等级的PEIpro®-HQ用于临床前研究和早期临床试验,最高质量等级即完全GMP级别的PEIpro®-GMP可用于临床病毒载体的生产(包括慢病毒,腺病毒,腺相关病毒等),满足细胞治疗和基因治疗的质量和监管要求。



专为悬浮体系生产AAV开发  FectoVIR®-AAV

FectoVIR®-AAV是公司最新研发的一种基于化学成分且不含动物源的阳离子纳米技术的转染试剂,专为悬浮细胞体系规模化生产AAV而开发,用于基因和细胞治疗领域。FectoVIR®-AAV具有显著高于同类产品的rAAV产量,在工艺便利上更是有突出优势,如减少了操作体积低至1%、并提高了复合物的稳定性(长达6小时),易于转染复合物的转移和工艺放大。FectoVIR®-AAV适用于各种规格的摇瓶、转瓶、细胞培养袋和生物反应器中无血清悬浮培养的DNA转染,且兼容在细胞培养过程中抗生素的使用。GMP级FectoVIR®-AAV已经上市。


产品名称

FectoVIR®-AAV
递送的分子
质粒DNA以及多种质粒DNA共转染
应用
悬浮细胞中重组腺相关病毒生产
病毒类型
腺相关病毒(AAV)
细胞类型
悬浮体系的哺乳动物生产细胞(HEK-293, HEK-293 衍生细胞型)
转染次数
100 mL的FectoVIR®-AAV试剂平均可转染50L培养体系
储存
5 ± 3 °C, 18个月有效期
附加提供
产品操作说明
Certificate of Analysis
Certificate of Origin
Non-Hazardous Product Statement


Polyplus-transfection®

Polyplus-transfection®是一家专业的生物技术公司,专注于为生命科学研究、体内转染、生物制品制造以及细胞和基因治疗的客户提供创新的核酸递送解决方案。Polyplus-transfection®拥有近20年的转染经验,所开发的转染试剂可满足处于各个阶段的客户,从初期的工艺流程开发,到临床前研究以及临床试验以及商业化。



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参考资料:

1.https://www.biospace.com/article/releases/allogene-therapeutics-announces-the-fda-granted-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-to-allo-501a-for-large-b-cell-lymphoma/


【声明】内容源于网络
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Polyplus转染专家
Polyplus是一家专注于为科学研究、生物制品以及细胞和基因治疗生产提供上游工艺解决方案的生物技术公司。超过20年创新的核酸转染经验,polyplus上游解决方案专为满足从科学研究到临床开发而定制,遵循严格的科学规范和监管要求。
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Polyplus转染专家 Polyplus是一家专注于为科学研究、生物制品以及细胞和基因治疗生产提供上游工艺解决方案的生物技术公司。超过20年创新的核酸转染经验,polyplus上游解决方案专为满足从科学研究到临床开发而定制,遵循严格的科学规范和监管要求。
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