2024年10月7日至11日将逐日公布诺贝尔生理学或医学奖、物理学奖、化学奖、文学奖和和平奖的获奖名单。其中，诺贝尔生理学或医学奖一直是医药领域高度关注的奖项，其得主往往在所研究的领域中取得了重大开创性突破，发现重要机制等。
往期获得诺贝尔生理学或医学奖的得主主要研究领域包括临床医学、免疫学、遗传性、细胞生物学、神经科学。另外，值得一提的是，不少诺贝尔奖得主会参与创办生物创新企业，从而将自己研究的成果进行转化，并能够吸引一众投资者青睐，比如Alnylam、CRISPR Therapeutics、Intellia等。
在诺奖公布之前，可以回顾一下各大“诺贝尔奖风向标”以及重大奖项的获得者及贡献。目前，2024年的拉斯克奖（TheLasker Award）尚未公布，盖尔德纳奖（Canada Gairdner Awards）、沃尔夫奖（Wolf Prize）、科维理奖（TheKavli Prize）均已经公布。
盖尔德纳奖
盖尔德纳奖总共有8个奖项，5个国际奖、2个动力奖和1个全球健康奖，该奖项旨在表彰和奖励得奖者在影响人类健康基础研究方面的卓越成就。值得一提的是，目前有近100位盖尔德纳奖得主获得过诺贝尔奖。
国际奖
Zelig Eshhar和Michel Sadelain
Zelig Eshhar和Michel Sadelain的得奖原因主要是为CD19 CAR-T细胞疗法在癌症治疗中的概念构思、研发及应用方面做出了开创性贡献。前者早在1980年开发出了一种嵌合抗原受体系统，能够将细胞毒性T细胞的强大杀伤能力与抗体的高特异性结合起来，并在动物模型中完成验证，奠定了CAR-T细胞疗法的基础。
Michel Sadelain则在此基础上改进了CAR-T的设计，并开发了首款在临床前研究中被证明有效的CAR-T细胞疗法，也在动物模型中完成验证。这一系列工作促成了首款CAR-T疗法获批上市，成为肿瘤的革命性治疗手段。
Shankar Balasubramanian、David Klenerman和Pascal Mayer
这三位科学家主要是开发出了创新且经济实惠的大规模DNA测序方法，大大加速生命科学和医学领域的发现。Balasubramanian、Klenerman和Mayer三位博士共同开发出了Solexa Sequencing这一DNA测序方法，这一技术作为二代DNA测序技术的代表，具有高输出量、高解析度以及测序速度快、价格低廉等优势。
而在这一技术诞生之前，对一个完整的人类基因组进行重测序需数月时间，花费数百万美元，该技术能够将时间压缩到一天，成本仅几百美元。这为在短时间内识别和鉴定病毒、快速完成疫苗研发以及实时监测新的遗传变异成为可能。
动力奖
Meghan Azad
Meghan Azad进行人类母乳如何有助于塑造婴儿微生物群和终身健康的关键研究，其团队对超过3000名儿童进行追踪，揭示了长时间及专一母乳喂养对儿童体格健康及哮喘风险的积极影响，指出泵吸与直接哺乳间因生物活性成分降解的差异，及其对母乳微生物组及母婴细菌传递模式的改变。同时，基于这些研究成果，她还积极推动相关多项公共卫生政策。
Christian Landry
Christian Landry及其团队开发了许多高通量工具，用于全面研究蛋白质相互作用网络，这也使得研究人员从进化驱动力的角度看待蛋白质之间的相互作用以及细胞信号，进而为抗真菌药物抗性研究、宿主-病原体互动等研究做出贡献。他们开发的将合成生物学、实验演化和系统生物学相结合的方法可以解答与健康和人类疾病相关的基因功能的基本问题。
全球健康奖
Gagandeep Kang
Gagandeep Kang的获奖原因是对儿童肠道疾病及其对患者的影响进行了广泛的流行病学、环境和临床试验研究。她领导了单一出生队列（single birth cohort）轮状病毒感染研究，这也是全球规模最大的同类研究之一。同时，她还在开发和推广两种印度轮状病毒疫苗方面起到了关键作用，对全球疫苗开发和卫生政策产生了重大影响。
沃尔夫奖
沃尔夫奖旨在表彰世界各地的杰出科学家和艺术家在促进人类福祉和交流方面取得的成就，其奖项分为科学类和艺术类，其中科学类包括医学、农业、数学、化学和物理学；艺术类则包括绘画、雕塑、音乐和建筑。据报道，有约1/3的沃尔夫奖得主最后都获得了诺贝尔奖。
▲ José-Alain Sahel和Botond Roska
2024年的沃尔夫医学奖授予了José-Alain Sahel和Botond Roska，表彰他们利用光遗传学为盲人救治视力和复明。光遗传学是一种结合了光学和遗传学的创新技术，它允许科学家通过光来控制细胞内的生物过程。在眼科医学领域，这一技术的应用为治疗失明和视力损伤提供了新的可能性。
José-Alain Sahel是人工视网膜和眼再生疗法领域的先驱，研究导致感光细胞死亡和不可逆的视力丧失的视网膜遗传疾病和复杂老年性疾病。Botond Roska开发了一种用于细胞类型靶向基因治疗和视网膜视力恢复的强大技术。他们出于学习的机缘开展了合作，尝试重新激活失明病人视网膜上的感光细胞并恢复其功能。
科维理奖
科维理奖每两年颁奖一次，由美国科维理基金会、挪威科学与文学院和挪威国家教育与研究部共同设立，旨在奖励在天体物理学、纳米科学和神经科学领域做出突出贡献的科学家。其中，纳米科学和神经科学领域各评选出了3名。科维理奖也一直被视为诺奖风向标。
科维理纳米科学奖
获得者分别是Robert S. Langer、Armand Paul Alivisatos以及Chad A. Mirkin。其中，Langer证明了可以使药物分子通过所合成聚合物材料中的通道而规律地流动和含有蛋白质抗原的微小颗粒可以用于疫苗接种，对药物开发和递送产生深远影响。此外，他还共同创立了Moderna、Syntis Bio。
Alivisatos在推动半导体纳米晶体的表面功能化方面做出了开创性贡献，成功地展示了这些纳米级的“发光标签”如何作为多色荧光探针，在生物成像中发挥关键作用。当下，半导体纳米晶体已成为活细胞追踪、标记以及体内成像等前沿研究不可或缺的工具。
Mirkin创新性地提出了球形核酸（SNA）这一概念，其核心在于纳米粒子外层紧密排列着定向合成的DNA或RNA链。这一设计使得SNA与纳米粒子报告器结合后，展现出卓越的结合特异性，远超传统线性寡核苷酸。此外，SNA为实现多靶点同时靶向提供了可能，Mirkin已利用这一技术实现了对蛋白质、DNA及RNA的超灵敏和选择性检测，为快速、自动化医疗诊断系统的开发开辟了新途径。
科维理神经科学奖
该奖项获得者分别是Nancy Kanwisher、Winrich Freiwald和DorisTsao（曹颖）。Nancy Kanwisher开创了通过功能性磁共振成像（fMRI）在大脑中发现功能性区域（fROI）的方法，最先开发出发现大脑中专注于面部识别脑区的方法。
Freiwald和DorisTsao及团队则共同使用fMRI在猕猴的大脑中定位了类似的面部识别区域，进一步概述了一个由多个面部识别区域组成的系统，详细描述了这些区域的相互连接和专门化功能。
总结
随着2024年诺贝尔奖的临近，我们满怀期待地注视着这一科学界至高荣誉的揭晓。每一位获奖者都是各自领域的璀璨明星，他们的贡献不仅推动了科学边界的拓展，更为人类社会的发展带来了深远的影响。我们期待着诺贝尔奖委员会揭晓更多激动人心的发现与成就，这些荣耀时刻将再次点燃人类对未知探索的热情，照亮科学前行的道路。
加速细胞和基因治疗的开发
Polyplus®提供GMP级转染试剂
病毒载体的生产是细胞和基因治疗产品生产过程中一个重要的环节，稳健的瞬时转染是保证高产量和可靠的病毒载体大规模商业化生产的关键。Polyplus®提供GMP级转染试剂，可用于临床病毒载体的生产。
Polyplus®是一家面向基因和细胞治疗市场的GMP级转染试剂供应商，提供一系列基于PEI的高品质转染试剂。公司开发的用于基因治疗和细胞治疗领域的病毒载体生产试剂PEIpro®和FectoVIR®-AAV已经越来越广泛的应用到了众多的临床试验中并成为了行业的金标准。其中PEIpro®-GMP是市面上第一款完全GMP级转染试剂。
PEIpro® 系列产品
PEI的生产遵循非常严格的质量控制和法律法规，有三个质量等级：研发级的PEIpro®用于工艺开发，更好质量等级的PEIpro®-HQ用于临床前研究和早期临床试验，最高质量等级即完全GMP级别的PEIpro®-GMP可用于临床病毒载体的生产（包括慢病毒，腺病毒，腺相关病毒等），满足细胞治疗和基因治疗的质量和监管要求。
专为悬浮体系生产AAV开发的
FectoVIR®-AAV
FectoVIR®-AAV 是新一代转染试剂，专为在悬浮和贴壁 HEK-293 衍生细胞体系中大规模生产rAAV而开发。FectoVIR®-AAV转染试剂保证更高的 rAAV 滴度，提高大规模生产的可放大性，拥有药品GMP级产品降低生产工艺的风险。FectoVIR®-AAV GMP级产品在经过验证的无菌工艺下生产，符合 ICH Q7、GMP指南第二部分。
与PEIpro®和其他竞争对手相比，FectoVIR®-AAV 在悬浮细胞中能生产更高滴度的rAAV病毒载体。与其他竞争对手相比，FectoVIR®-AAV可重复性地大幅提高 AAV 产量，可高达10 倍。
大规模瞬时转染需要在给定的时间范围内将大量转染复合物添加到悬浮细胞中。FectoVIR®-AAV 经过优化，可将复合物体积降低至1%，转染复合物的稳定性提高到3小时，易于转染复合物的转移和工艺放大。
FectoVIR®-LV
慢病毒载体被认为是同种异体或自体细胞疗法（如CAR-T）的首选载体。细胞治疗生产商通常使用瞬时转染系统生产这些载体，在工艺开发阶段进行放大。FectoVIR®-LV是下一代转染试剂，不含动物源成分，专为在HEK-293系统中提高LV的产率而设计。使用FectoVIR®-LV可以增加每批次生产的剂量数，以治疗更多的患者，同时降低生产成本。
与其他市售用于慢病毒生产的转染试剂相比，FectoVIR®-LV可提高功能滴度达3倍。
FectoVIR®-LV在提高生产率的同时DNA用量可以减半。为了支持我们的客户，Polyplus提供了全面的DOE服务，以优化转染步骤的关键参数，达到更高的滴度。
大规模瞬时转染的挑战包括在最佳时间范围内转移转染混合物。如果转染试剂不适合大规模生产，这一步骤可能成为一个限制。FectoVIR®-LV为大规模生产而设计，可减少复合物体积并提高复合物稳定性， 从而有足够的时间将混合物转移到大型生物反应器（>200 L）中。使用推荐的5%复合物体积和30分钟的复合物孵育时间，FectoVIR®-LV证明了其高效性，该条件可以进一步优化以符合您的工艺。Polyplus建议使用适合您系统的DOE研究。
Polyplus®
Sartorius旗下Polyplus，是一家为先进生物制品、细胞和基因治疗生产提供上游解决方案的领先供应商，涵盖从研发到商业化的各个阶段。经典的核酸递送产品组合是以工艺为中心的转染试剂、试剂盒和支持性服务，其中包括生物生产的行业标准，PEIpro®和FectoVIR®-AAV. 2022年，公司开始专注于上游生物工艺经济优化，整合了定制质粒载体设计，GMP转染试剂和质粒生产采用内部化供应链，旨在满足严格的科学和法规标准。总部位于欧洲，在美国与亚洲地区均有业务，Polyplus持续推进其全球业务发展。
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