直播预告丨下一代基因工程Helper质粒pPLUS® AAV-Helper 提高AAV产量

Polyplus转染专家

2023-11-10

导读：直播时间：11.22 / 19:00-20:00

使用rAAV作为治疗性转基因递送的病毒载体仍然需要提高产量和特异性，以降低载体剂量，从而降低生产成本，并提高患者的安全。因此，开发新技术提高使用瞬时转染生产rAAV颗粒的效率成为研究的重点。

Polyplus使用e-Zyvec^®技术开发了新型Helper质粒，整合了新的具有独特序列的helper元件，提高了病毒载体的生产效率和质量。为AAV生产工艺提供了又一种关键原材料。

加入本次网络研讨会，了解Polyplus如何使用最先进的方法设计新的Helper质粒（pPLUS^® AAV-Helper），旨在提高悬浮系统中生产病毒颗粒的感染性（TU/mL）和质量（full/empty ratio）。在这次研讨会中我们还会分享DINAMIQS如何在其生产平台上评估这些新型helper质粒，了解其提高rAAV的生产率和质量的潜力。

pPLUS® AAV-Helper

为使用FectoVIR^®-AAV进行AAV生产而优化：提高AAV滴度和质量
通用的：适用于各种细胞系和多种AAV血清型的生产
兼容的：可用于PEIpro^® 和其他转染试剂
从科研到大规模生产：三种科研级包装可供选择，HQ和 GMP 级即将推出

pPLUS^® AAV-Helper是一种专为AAV生产而设计的新型质粒。这是我们基于专有的DNA组装技术（e-Zyvec^®技术）进行的一项研发成果，旨在探索多基因特性的协同作用，以提高在悬浮HEK-293细胞中通过使用FectoVIR^®-AAV进行三质粒转染获得的病毒颗粒的感染性（以TU/mL为单位）和质量（full/empty ratio）。

创新的质粒结构

pPLUS^® AAV-Helper是一种新型Helper质粒，在序列中整合新的helper元件，从而提高AAV的感染性。与标准Helper质粒相比，质粒大小（13.3 kb）已减小，并且该序列不含Hexon相关前体和纤维编码序列。

与FectoVIR^®-AAV一起使用时，AAV产率和感染性显着提高

与其他商业化pHelper相比，使用不同的转染试剂，pPLUS^® AAV-Helper可提高滴度（VG/mL）和感染性（TU/mL）。当pPLUS^® AAV-Helper和FectoVIR^®-AAV一起使用时，可以获得协同效应，VG滴度可提高达4倍，TU滴度提高8倍。

使用pPLUS^® AAV-Helper和FectoVIR^®-AAV可以提高滴度。在F17培养基HEK 293T悬浮细胞体系中使用FectoVIR®-AAV转染生产AAV9。

对所有测试过的AAV血清型（AAV2，AAV5，AAV8，AAV9）都有效

在各种血清型观察到滴度和感染性的提高，证实了pPLUS^® AAV-Helper适用于临床中常用的AAVs的生产。

使用pPLUS^® AAV-Helper可提高不同血清型病毒载体的滴度（VG/mL）和感染性（TU/mL）。在F17培养基HEK 293T悬浮细胞体系中使用FectoVIR^®-AAV转染生产AAV2, AAV5, AAV8, AAV9.

在不同细胞系中性能一致

pPLUS^® AAV-Helper与AAV生产过程中常见的各种细胞系一起使用时表现出一致的性能，证实其可用于各种生产体系。

不同细胞系中AAV2的滴度。不同HEK 293 细胞在推荐培养基中使用FectoVIR®-AAV转染生产AAV2。滴度的提高表示为相比使用ALD-HELP的倍数。

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Polyplus公司介绍

Sartorius旗下 Polyplus，是一家为先进生物制品、细胞和基因治疗生产提供上游解决方案的领先供应商，涵盖从研发到商业化的各个阶段。作为核酸递送的创新者，经典的产品组合是以工艺为中心的转染试剂、试剂盒和支持性服务，其中包括生物生产的行业标准，PEIpro^®和FectoVIR^®-AAV. 2022年整合了定制质粒载体设计作为公司扩展产品服务组合, 帮助行业优化工艺经济的第一步，同时满足严格的科学和法规标准。总部位于欧洲，在美国与亚洲地区均有业务，Polyplus持续推进其全球业务发展。