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重磅！首款间充质基质细胞（MSC）疗法获美国FDA批准上市

Polyplus转染专家

2024-12-19

当地时间12月18日，美国FDA宣布批准了Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，这是一种同种异体骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA新闻稿指出，Ryoncil是首款获得FDA批准上市的MSC疗法。

SR-aGVHD是一种严重且危及生命的疾病，通常发生于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后。在allo-HSCT中，患者会接受来自健康供体的造血干细胞，以替换自身的干细胞并形成新的血细胞，该过程通常作为治疗某些类型血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病的一部分。

约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生aGVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗，而且这一数字还在不断增加。在最严重的aGVHD患者中，尽管接受最佳的疗法治疗，患者的死亡率仍高达90％。

Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，Ryoncil获得FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和优先审评资格。

Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究参与者每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。使用国际血液与骨髓移植登记处严重程度指数标准（IBMTR）分析每位研究参与者基线时的状况，以评估受影响的器官和疾病的总体严重程度。

Ryoncil的有效性主要基于开始使用Ryoncil后28天的治疗缓解率和缓解持续时间。结果显示，治疗开始后28天，16例研究参与者（30%）对治疗有完全缓解，而22例研究参与者（41%）有部分缓解。

接受Ryoncil的研究参与者中最常见的不良反应为感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。患者应在输注前使用皮质类固醇和抗组胺药进行预处理，并在使用Ryoncil治疗期间监测超敏反应。

FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Peter Marks医学博士表示，“今天的决定标志着在使用创新细胞疗法治疗对患者（包括儿童）具有毁灭性影响的危及生命的疾病方面取得了重要里程碑。首款间充质基质细胞疗法的批准，体现了FDA致力于支持开发安全有效的产品，以改善对其他疗法无应答患者的生活质量。”

CBER治疗药物办公室主任Nicole Verdun医学博士表示，“难治性急性移植物抗宿主病会对患者的健康造成显著且广泛的后果，包括多器官损伤、生活质量下降以及死亡风险增加，FDA继续致力于帮助解决患有衰弱性和致命性疾病患者的迫切未满足需求，今天的批准是朝着这一目标迈出的重要一步。”

参考资料：

1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

2.https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/23/2917127/0/en/FDA-Accepts-Mesoblast-s-Biologics-License-Application-BLA-for-Ryoncil-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-SR-aGVHD.html

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Polyplus是一家专注于为科学研究、生物制品以及细胞和基因治疗生产提供上游工艺解决方案的生物技术公司。超过20年创新的核酸转染经验，polyplus上游解决方案专为满足从科学研究到临床开发而定制，遵循严格的科学规范和监管要求。

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