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会议邀请 | Polyplus邀您参加BIONNOVA华南创新论坛2023

Polyplus转染专家

2023-12-15

导读：12月19-20日，期待与您广州见！

生物医药产业大浪淘沙，以肿瘤免疫治疗领域为首的新药研发角逐日益激烈，前有PROTAC药物、双抗以及ADC席卷癌症治疗，后有细胞与基因治疗攻克实体瘤。在基因编辑、干细胞治疗与mRNA疗法等颠覆性技术发展的推动下，对药物的递送、CMC与生产工艺的要求也越来越严格，需求也与日俱增，前沿技术与先进设备的创新迭代如泉涌。在经历一波又一波地大洗牌之后，未来的发展方向是否已经明了？

听听行业领军者怎么说，BIONNOVA华南创新论坛2023规模全面升级，邀请80余位大咖分享真知灼见，将于12月19-20日盛大召开，现已召集1200多位医药同行与会，40多家创新技术企业展示，聚焦小分子、抗体、细胞与基因治疗三大领域，回顾药物研发全年精彩瞬间，探索未来发展方向。

会议议程

展位信息

新产品

FectoVIR^®-LV

慢病毒载体被认为是同种异体或自体细胞疗法（如CAR-T）的首选载体。细胞治疗生产商通常使用瞬时转染系统生产这些载体，在工艺开发阶段进行放大。 FectoVIR^®-LV是下一代转染试剂，不含动物源成分，专为在HEK-293系统中提高LV的产率而设计。使用FectoVIR^®-LV可以增加每批次生产的剂量数，以治疗更多的患者，同时降低生产成本。

与其他市售用于慢病毒生产的转染试剂相比，FectoVIR^®-LV可提高功能滴度达3倍。

与慢病毒生产领域的竞争者相比，FectoVIR^®-LV表现出高产率。

FectoVIR^®-LV在提高生产率的同时DNA用量可以减半。为了支持我们的客户，Polyplus提供了全面的DOE服务，以优化转染步骤的关键参数，达到更高的滴度。

FectoVIR^®-LV转染方案使用更少量的DNA并优化滴度，以提高工艺经济性。

大规模瞬时转染的挑战包括在最佳时间范围内转移转染混合物。如果转染试剂不适合大规模生产，这一步骤可能成为一个限制。FectoVIR^®-LV为大规模生产而设计，可减少复合物体积并提高复合物稳定性，从而有足够的时间将混合物转移到大型生物反应器（>200 L）中。使用推荐的5%复合物体积和30分钟的复合物孵育时间，FectoVIR^®-LV证明了其高效性，该条件可以进一步优化以符合您的工艺。Polyplus建议使用适合您系统的DOE研究。

LipidBrick^® Library

独特阳离子脂质库用于改进LNP配方

作为核酸递送领域的创新者，Polyplus开发了一系列用于LNP配方的阳离子脂质，命名为LipidBrick^®。这些活性脂质保护mRNA分子，并在LNP的转染效力中起到重要作用。基于 imidazolium极性头，通过向LNP添加正电荷，LipidBrick^®在效力和生物分布方面拓宽了当前LNP的应用范围：也就是更多的mRNA被递送到肺和脾，同时减少了在肝脏的积累，相较于基于可电离脂质的LNP。

包含LipidBrick^® IM21.7c的Polyplus cLNP通过IV注射将mRNA有效递送到不同的器官。

Polyplus的目标是支持客户从研发到商业化。jetMESSENGER^® 和in vivo–jetRNA^®+ 配方中的阳离子脂质（活性脂质）是LipidBrick^® 脂质库中的LipidBrick^® IM21.7c，这使得我们的即用型试剂和符合您特定需要和应用的LNP配方之间形成无缝衔接。

Polyplus公司介绍

Sartorius旗下Polyplus，是一家为先进生物制品、细胞和基因治疗生产提供上游解决方案的领先供应商，涵盖从研发到商业化的各个阶段。作为核酸递送的创新者，经典的产品组合是以工艺为中心的转染试剂、试剂盒和支持性服务，其中包括生物生产的行业标准，PEIpro^®和FectoVIR^®-AAV. 2022年整合了定制质粒载体设计作为公司扩展产品服务组合, 帮助行业优化工艺经济的第一步，同时满足严格的科学和法规标准。总部位于欧洲，在美国与亚洲地区均有业务，Polyplus持续推进其全球业务发展。

产品介绍

病毒载体生产

Polyplus^®是一家面向基因和细胞治疗市场的GMP级转染试剂供应商，提供一系列基于PEI的高品质转染试剂。公司开发的用于基因治疗和细胞治疗领域的病毒载体生产试剂PEIpro^®和FectoVIR^®-AAV已经越来越广泛的应用到了众多的临床试验中并成为了行业的金标准。其中PEIpro^®-GMP是市面上第一款完全GMP级转染试剂。

PEIpro^®产品系列

PEI的生产遵循非常严格的质量控制和法律法规，有三个质量等级：研发级的PEIpro^®用于工艺开发，更好质量等级的PEIpro^®-HQ用于临床前研究和早期临床试验，最高质量等级即完全GMP级别的PEIpro^®-GMP可用于临床病毒载体的生产（包括慢病毒，腺病毒，腺相关病毒等），满足细胞治疗和基因治疗的质量和监管要求。

专为悬浮体系生产AAV开发 FectoVIR^® -AAV

FectoVIR^®-AAV是新一代转染试剂，专为在悬浮HEK-293及其衍生细胞体系中大规模生产rAAV而开发。FectoVIR^®-AAV转染试剂保证更高的 rAAV 滴度，提高大规模生产的可放大性，拥有药品GMP级产品降低生产工艺的风险。FectoVIR^®-AAV GMP级产品在经过验证的无菌工艺下生产，符合 ICH Q7、GMP指南第二部分。

与PEIpro^®和其他竞争对手相比，FectoVIR^®-AAV在悬浮细胞中能生产更高滴度的rAAV病毒载体。与其他竞争对手相比，FectoVIR^®-AAV可重复性地大幅提高 AAV 产量，可高达10 倍。

和竞争者相比，FectoVIR^®-AAV可提高rAAV-2-GFP的滴度达10倍。按厂家推荐条件进行转染，72小时后收取病毒。

大规模瞬时转染需要在给定的时间范围内将大量转染复合物添加到悬浮细胞中。FectoVIR^®-AAV 经过优化，可将复合物体积降低至1%，转染复合物的稳定性提高到3小时，易于转染复合物的转移和工艺放大。

in vivo产品系列 用于DNA/RNA治疗

非病毒载体的活体转染试剂可用于各种类型核酸的体内递送，具有操作简便，性价比高，安全有效的优势。Polyplus提供一系列活体转染试剂，适用于任何动物模型的核酸转染，可满足处于各个阶段的客户，包括从科学研究，到初期的工艺开发，临床前研究以及临床试验和商业化。

in vivo-jetPEI^®即用型阳离子聚合物可递送任何类型的核酸

in vivo-jetPEI^®是最先进的活体转染试剂，可以安全有效地在任何动物模型中递送DNA, si/miRNA和其他类型的核酸。有超过700篇参考文献，可用于体内基因功能研究，癌症研究和免疫/疫苗。in vivo-jetPEI^®有研发级用于基础研究和实验验证，PC级可用于临床前生物分布和毒理研究，GMP级 in vivo-jetPEI^®是最高质量等级的，符合人体临床试验的质量要求。

in vivo-jetRNA^®+ 即用型阳离子脂质体用于mRNA递送

高效的: 100% 的mRNA包装能力，可媲美LNP递送效率

in vivo-jetRNA^®+是将mRNA递送至各器官的首选试剂。这是由其内在特性决定的： in vivo-jetRNA^®+能保护其有效荷载免受无处不在的核酸内切酶降解，防止与蛋白质的非特异性相互作用，并促进有效的进入细胞。

in vivo-jetRNA^®+表现出100%包裹mRNA的惊人能力（Fig. A/），从而产生有效的基因表达，可与目前作为疫苗开发金标准的脂质纳米颗粒相媲美（Fig. B/）。

Fig. in vivo-jetRNA^®+可以100%包装mRNA带来高效的mRNA递送。A / 使用凝胶电泳(agarose gel)分析 mRNA alone (lane 1) 和完全被vivo-jetRNA^®+包裹的mRNA (lane 2) B/编码Luciferase的mRNA使用 in vivo-jetRNA^®+或Dlin-MC3-DMA LNP 通过iv注射进小鼠。注射后24小时分析Luciferase的表达。

通用的: 通过不同的给药途径目标任何靶器官/ 组织

给药途径的选择带来不同的mRNA生物分布。in vivo jetRNA^®+介导的mRNA递送可通过腹腔注射在多个器官中表达，特别是在免疫反应中起主要作用的脾脏和淋巴结中，但也在肺、肝、胰腺和子宫等其他器官中表达。

作为一种非病毒递送载体，in vivo jetRNA^®+可以安全地在动物中使用。不同于传统的疫苗方法，它是一类基于直接基因转移的新型疫苗。与病毒载体疫苗或抗原呈递细胞（APC）肽相比，它对接受者更安全，生产更快，更便宜，并且它具有巨大的潜力解决许多未满足的医疗需求。

通过不同给药途径，in vivo jetRNA^®+可以有效地将mRNA递送到不同的器官。编码荧光素酶的mRNA通过不同的给药途径A /腹腔（IP）和B /肌内注射（IM）使用in vivo jet RNA^®+注射到小鼠体内。24小时后检测荧光素酶的表达。

除了包裹mRNA的能力外，in vivo-jetRNA^®+还具有出色的稳定性。在不同 (低/高) mRNA浓度下，在室温或4°C，in vivo-jetRNA^®+脂质体的大小可以稳定长达一个月。这使得in vivo-jetRNA^®+成为mRNA疫苗或肿瘤治疗的首选试剂。

就安全性而言，in vivo-jetRNA^®+是最佳选择。注射后没有副作用，所有动物都保持健康，没有动物出现疼痛反应。通过任何给药途径递送mRNA – in vivo-jetRNA^®+脂质体后，靶向器官保持形态完整，没有观察到组织损伤。并且，使用 in vivo-jetRNA^®+不会触发促炎细胞因子表达。

蛋白和单克隆抗体生产

FectoPRO^®转染试剂 在悬浮CHO & HEK-293细胞中实现高蛋白产量

FectoPRO^® 转染试剂专为在悬浮CHO和HEK-293细胞中提高瞬时基因表达 (TGE) 而设计，兼容多种无血清培养基, 使用更少量的DNA (< 1 µg/ml of cell culture). FectoPRO^®介导的转染工艺易于放大，从几毫升到升培养体系，确保稳健可重复的蛋白生产。提高的蛋白产量和低DNA用量使得FectoPRO^®成为高性价比的生物生产工艺解决方案。

FectoPRO^®在无血清培养的悬浮HEK-293和CHO细胞中达到惊人的蛋白和抗体产量。

FectoPRO^® 在悬浮CHO细胞中达到惊人的抗体生产产量。按照建议操作步骤使用FectoPRO^® 或者FreeStyle™ MAX进行转染。在转染后1 到 6 天测定蛋白产量。

使用少量的质粒DNA，具备高性价比，FectoPRO^®是生物生产工艺经济实惠的解决方案。高质量的质粒DNA制备可能非常昂贵, 尤其大规模蛋白生产时需要大量的质粒DNA。FectoPRO^® 通过使用0.4到0.6 µg DNA / 10⁶ cells / ml cell culture节约40%到60%的DNA费用。