在因安全问题暂停一周后，FDA允许Sarepta恢复将Duchenne基因治疗Elevidys发货给仍能走路的患者。Sarepta盘后大涨48%。
美国食品和药物管理局（FDA）已批准Sarepta Therapeutics恢复将其基因治疗药物Elevidys发货给部分杜氏肌营养不良症患者。这一决定是在FDA要求公司暂停销售一周后作出的，暂停是由于安全问题引发的。
Sarepta周一晚间发布声明称，将“立即”开始向治疗中心发货。这次恢复仅适用于仍能走路的杜氏患者，通常这类患者年龄较轻，疾病尚未进展到无法行走的程度。
对于那些已经无法行走的杜氏患者，Sarepta自6月以来已对其发货实施了自愿暂停，此举源于另一名接受Elevidys治疗的青少年因肝衰竭死亡。两名青少年在去世时均已无法行走。
Sarepta首席执行官Doug Ingram表示：“我们期待与FDA合作，完成Elevidys的安全标签更新，并讨论针对无法行走的患者的风险缓解方法，这部分患者仍在暂停中，直至讨论结果出来。”
Sarepta最初拒绝遵守FDA7月18日要求停止将Elevidys发货给仍能走路患者的请求，这导致公司与FDA之间发生了三天的对峙，最终公司决定上周一妥协。
FDA的请求是在Sarepta未披露一名患有另一种肌营养不良症的患者在临床试验中接受了该公司的一种实验性基因治疗后死亡的事件爆发后作出的。该实验性治疗和Elevidys共享相同的输送成分，但剂量、生产过程和基因载体有所不同。
更近期，一名在巴西接受Elevidys治疗的8岁男孩去世，但他的死亡被判定与基因治疗无关。FDA周一在声明中表示，已对此案进行调查并达成共识。
FDA表示：“FDA将继续与该药品的赞助商合作，关于无法行走的患者，仍然处于自愿暂停状态，此前已有两名患者死亡。”
“患者社区是一个重要声音，FDA将继续倾听并回应受DMD影响社区的声音，”FDA补充道。