argenx SE（纳斯达克股票代码：ARGX）2025年第二季度财报电话会议
2025年7月31日，美国东部时间上午8:30
公司与会人员
Beth DelGiacco - 全球企业传播与投资者关系副总裁
Karen Massey - 首席运营官
Karl Gubitz - 首席财务官
Luc Truyen - 首席医疗官
Timothy Van Hauwermeiren - 联合创始人、首席执行官兼执行董事
分析师与会人员
Akash Tewari - Jefferies LLC研究部
Alexander Thompson - Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated研究部
Charles Pitman - Barclays Bank PLC研究部
Derek Christian Archila - Wells Fargo Securities, LLC研究部
Douglas Dylan Tsao - H.C. Wainwright & Co, LLC研究部
Gavin Clark-Gartner - Evercore ISI机构股票部
James Daniel Gordon - JPMorgan Chase & Co研究部
Myles Robert Minter - William Blair & Company L.L.C.研究部
Samantha Lynn Semenkow - Citigroup Inc.研究部
Sean M. Laaman - Morgan Stanley研究部
Tazeen Ahmad - BofA Securities研究部
Thomas Jonathan Smith - Leerink Partners LLC研究部
Victor Floch - BNP Paribas Exane研究部
Yaron Benjamin Werber - TD Cowen研究部
Yatin Suneja - Guggenheim Securities, LLC研究部
Operator
早上好。我是Rob，我将担任今天的电话会议主持人。欢迎大家参加此次电话会议。[操作员说明] 现在我将电话交给企业传播与投资者关系副总裁Beth DelGiacco，您可以开始了。
Beth DelGiacco
谢谢。我们今天早些时候发布了2025年上半年财务业绩和第二季度业务更新的新闻稿。该新闻稿以及本次网络直播的演示文稿可以在我们的网站上找到。在开始之前，请查看第2页，我要提醒大家，本次电话会议中可能会出现前瞻性声明。这些声明可能包括我们对未来的预期、临床进展、监管时间表、我们候选产品成功的潜力、财务预测以及即将到来的里程碑等内容。
实际结果可能与这些声明所表达的内容有重大差异。argenx没有义务更新有关未来的声明，或将这些声明与实际结果进行对照，除非法律要求。今天与我一起参加电话会议的有首席执行官Tim Van Hauwermeiren、首席财务官Karl Gubitz和首席运营官Karen Massey。首席医疗官Luc Truyen将在问答环节中提供支持。
现在我将电话交给Tim。
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Beth，欢迎大家。我从第3页开始。Vision 2030是我们实现长期价值创造的路线图，我很自豪地说，我们正处在我们所设定的位置上。在过去的12个月里，VYVGART在其所有获批适应症中实现了97%的同比增长。我们还在干燥综合征、肌炎和甲状腺相关眼病（TED）等大市场机会中启动了多个注册性临床试验，并将4种新分子推进至我们的研发管线中。
这为我们在2030年前实现10个标签化适应症和拥有一个强劲的后期管线打下了坚实的基础。虽然我们在为长期构建未来，但我们今天也已在交付成果。全球已有15,000名患者正在接受VYVGART治疗，其中包括在上市仅一年的情况下已有2,500名CIDP患者。我们在所有适应症、给药形式和地区都实现了增长。正如预期的那样，我们的预充注射器（PFS）已在推动新增患者使用和新医生处方方面起到了积极作用。
这一势头直接反映出我们团队卓越的执行力，我想感谢他们为推进真正造福患者的创新所做的努力。Karen稍后将在会议中分享更多关于我们商业表现和通往2030年实现5万名患者目标的路径。而我今天想重点讲的是我们扩展VYVGART广泛潜力和推进我们一系列首创资产的机会。
第4页。我们有机会通过3项处于III期的管线资产在近期创造显著价值。我们正在神经病学以外的治疗领域中为efgartigimod积聚动能。我们在EULAR首次公布了肌炎和干燥综合征的II期概念验证结果，风湿病学界对此的反响让我想起我们首次公布MG数据时神经科医生的热烈反应。
风湿病学家开始意识到，像efgartigimod这样有靶向性的治疗方法对患者可能意味着什么，不再仅限于症状管理，而是能够实现持续的功能改善。在肌炎研究中，efgartigimod在TIS评分上的显著肌力改善与我们在小鼠转移模型中所见的前临床数据临床上相吻合。在干燥综合征研究中，我们观察到系统性疾病活动的显著改善。
Empasiprubart也在MMN和CIDP中开展2项与IVIg对照的注册性临床试验。我们之所以选择头对头的设计，是因为我们深信empasiprubart具备颠覆这些市场的潜力。II期ADA研究中的MMN数据显示了这一点，并在5月PNS会议上获得了神经科医生的广泛关注。
最受关注的数据点来自患者全球改善印象量表（PGI-C），94%以上的受试者表示在接受empasiprubart治疗时感觉优于使用IVIg的最佳状态，这表明empasiprubart可能带来变革性的疗效。针对CIDP，我们看到市场对VYVGART Hytrulo的强烈需求，表明市场对创新仍存在需求。我们致力于通过VYVGART与empasiprubart这两种作用机制迥异的药物，带来最广泛的影响。
ARGX-119是我们第三个进入注册性研究的分子，基于其在CMS中的生物学验证数据。ARGX-119的发现与开发是我们创新模式的典范。我们与全球顶尖专家合作，设计了一种可以激活MuSK、稳定并有可能增强神经肌肉接头功能的抗体。在16例CMS患者的I期研究中，我们观察到多个终点上一致的功能改善。而这只是ARGX-119的开始。我们已经在神经病学领域发现了多个适合该激动性抗体的机会。
第5页。我们的免疫学创新平台（IIP）仍是长期增长的重要引擎。我们正在快速推进4种新分子，包括我们的IL-6抑制剂、第二个FcRn阻断剂以及一个靶向IgA的抗体，这些都已进入I期研究。这些项目属于我们20多个活跃IIP项目的广泛组合，均针对高度未被满足的医疗需求。我们的策略始于识别新的首创免疫靶点，并构建能够靶向这些靶点的分子。
作为对IIP投入的一部分，我们也在扩展工具箱，以优化我们的分子、实现同类最佳的目标。我们最近宣布与Unnatural Products开展合作，以获得其AI驱动的微环肽发现平台的使用权，从而开发针对我们选定靶点的强效、选择性高、可口服的肽药物。这项合作不仅扩展了我们超越抗体药物的能力，也加强了我们在改善患者治疗体验方面持续创新的承诺。
现在我将电话交给Karl，他将介绍我们的财务状况，这仍是我们实现长期增长愿景、有效扩张和优先投资创新的关键杠杆。
Karl Gubitz
谢谢你，Tim。第6页。2025年第二季度的财务业绩已在今天早上的新闻稿中详细说明。第二季度的总营业收入为9.67亿美元，其中产品净销售额为9.49亿美元，其他营业收入为1,900万美元。我们为能实现自去年同期以来97%的增长感到非常自豪，这反映了MG和CIDP领域存在的巨大未满足需求，以及VYVGART为患者带来的变革性治疗效果。
从季度环比来看，第二季度的产品净销售额比第一季度增长了19%或1.58亿美元。按地区划分，产品净销售额为：美国8.02亿美元，日本5,200万美元，欧洲、加拿大及我们合作市场在内的其他市场为8,300万美元，向中国合作方再鼎医药提供的产品供应收入为1,200万美元。
我们很高兴地分享，除中国供应外，全球所有市场在第二季度都实现了增长。需要提醒的是，中国的数字并不反映真实需求，而是取决于我们在季度内的发货时间。我们继续在非美国市场扩大患者覆盖范围，这些地区现在占全球产品净销售额的15%以上。
在美国市场，我们实现了18%的环比增长，反映出在gMG和CIDP两个适应症以及三种剂型（VYVGART静脉注射、皮下注射瓶装剂型和预充注射器）方面的强劲增长。我们积极投资快速推出预充注射器，是因为我们知道它将成为当前及未来适应症长期增长的推动因素。如今这一点已经在短期内得到体现，PFS已在上市的第一个季度就提升了患者需求。
由于PFS的推出以及与Medicare Part D改革相关的市场动态变化，我们预期的账面与净收入差额（gross to net）确实有所上升，从2024年底的12%上升至第二季度末的大约20%。但值得注意的是，gMG患者和CIDP患者的净收入贡献仍符合我们之前的指导。也就是说，即使未来账面与净收入之间的调整增加，我们的增长仍将由扩大在MG和CIDP市场的患者覆盖以及开拓新的患者群体所驱动，而PFS将助力我们实现这一增长。
下一页。第二季度的总运营支出为7.66亿美元，比第一季度增加了9,800万美元。其中SG&A（销售与管理）费用增长4,900万美元，R&D（研发）费用增长1,900万美元，体现了我们以纪律性方式实现创新使命的承诺。本季度的销售成本为1.11亿美元，使我们今年以来的毛利率为11%。
我们继续对全球供应链进行重要投资。我们的扩张战略包括按区域在当地生产，尤其是在美国扩大产能。第二季度的研发费用和销售管理费用分别为3.28亿美元和3.25亿美元，实现运营利润为2.01亿美元。
本季度财务收入为3,800万美元，外汇收益为4,900万美元，主要来自我们非美元现金余额的汇兑收益。今年迄今的有效税率为15%。税后利润为2.45亿美元，年初至今累计利润为4.15亿美元。
截至本季度末，我们的现金余额，包括现金、现金等价物和当前金融资产，共为39亿美元，高于年初的34亿美元，主要得益于上半年来自运营活动的净现金流为4亿美元。现在我将电话交给Karen，为大家介绍商业方面的情况。
Karen Massey
谢谢你，Karl。请看第8页。在argenx，我们所做的一切都始于对患者需求的深刻理解和满足。VYVGART依然是一款具有变革性的药物，提升了患者对治疗所能实现效果的预期。
在MG（重症肌无力）方面，我们实现了所有治疗方案中最低症状表达率最高的表现。而在CIDP（慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病）中，我们看到的真实世界结果与ADHERE研究数据相呼应，包括功能改善方面的体现。对于患者而言，这一价值主张巩固了我们作为MG领域领先品牌生物制剂的地位，即使在竞争日益激烈的环境下，我们也希望在CIDP中达到同样的地位。
在深入讲述本季度的成功之前，我想先谈谈我们治疗方案在现实生活中的影响。
Lynn是一位生物医学工程师，也是马拉松跑者，在为铁人三项比赛训练期间，她首次察觉手指有奇怪的刺痛感，随后被诊断为CIDP。不幸的是，尽管接受了IVIg等治疗，她的CIDP仍不断进展。她一直保持积极的生活方式，并公开分享自己在管理CIDP过程中的各种挑战。
最近，她换用了VYVGART Hytrulo预充注射器，她称其为自己治疗体验中的“游戏规则改变者”。她还表示，自己的整体生活质量有所提升。最近8年来首次，在出国旅行三周期间，她无需再围绕医院的安排来计划日程。虽然每位患者的经历都不同，但这只是我们在此次产品上市过程中听到的众多鼓舞人心故事中的一个。
下一页。我们的团队又交出了一份亮眼的季度答卷，我们看到VYVGART在所有适应症、所有剂型和所有地区均实现增长。在美国，预充注射器的推出带动了VYVGART需求的提升，所有VYVGART剂型的治疗启动患者数量都高于往期各季度。50%的PFS患者是首次使用VYVGART，另外50%是从Hytrulo瓶装剂型或VYVGART静脉注射转用而来。我们也看到PFS扩大了我们的处方医生群体，从而有助于我们接触到更多新的患者。
在PFS上市首个季度内，已有超过1000位医生开具了该剂型处方，其中约15%为首次处方VYVGART产品的医生。与以往上市一样，我们能在早期取得进展，归功于我们迅速争取到医保准入并获得有利政策。截至本周，我们已覆盖70%商业医保人群。接下来我们看看MG和CIDP的增长态势，这两大适应症都对本季度业绩作出了实质性贡献，并在近期具备继续拓展的潜力。
第10页。VYVGART在MG中的动能持续增强。自14个季度前我们在MG中首次推出VYVGART以来，我们已连续14个季度实现增长。尽管如此，我们仍认为我们仅处于释放全部潜力的早期阶段——我们估算，美国市场有6万名MG患者是我们的潜在目标。
我们首先的目标是推动治疗理念的转变，为患者重新设定治疗预期。治疗的意义不再是减少住院或依赖高剂量的广谱免疫抑制剂，而是追求无症状状态，回归自己热爱的活动。
这一转变正在发生。60%首次使用VYVGART的患者来自口服治疗组，反映出VYVGART凭借稳定的安全性与疗效所带来的价值。此外，我们也看到，目前品牌生物制剂在MG市场中的占比仍仅为10%。随着更多创新进入市场，这一占比预计将提升，同时也将推动患者治疗预期的提升。我们专注于在这一变化迅速的格局中保持VYVGART作为增长最快生物制剂的地位。
预充注射器的上市将是实现上述目标的关键。PFS正在拓展我们在MG领域的覆盖人群，尤其是过去由于只能由医生操作给药而未能触及的患者群体。它也正在成为关键的差异化因素，帮助我们接触到新增的2.5万名潜在患者，随着生物制剂渗透率的提升而带动总市场扩大。最后，我们也在推进在血清阴性MG和眼肌型MG患者中的注册性研究，这两个群体在我们总可及市场中约有1.8万名患者，支持我们将VYVGART打造为覆盖最广MG标签的目标。
第11页。来看CIDP。我们持续在各项关键的患者与医生指标中实现稳步增长，这体现了一个非常成功的上市。截至6月底，全球已有超过2500名患者使用VYVGART Hytrulo接受治疗，其中大多数来自美国。日本和德国的上市也进展迅速。这一势头的驱动，来源于市场上明确且未被满足的需求，以及我们在现实世界中观察到的VYVGART Hytrulo所带来的疗效和安全性，再加上预充注射器所带来的便利性。
重要的是，我们仍看到在初始定义的1.2万名患者群体中有巨大成长空间，我们相信VYVGART Hytrulo明确的价值主张将推动市场进一步拓展，甚至超越初始人群。
我们认为MG和CIDP都具备巨大前景，而我们才刚刚起步。这两个适应症本身就为我们未来的持续增长打下了坚实的基础，我们也正在将同样的推广打法复制到新疾病领域。我们始终专注于最重要的事——为患者生成有意义的数据，快速推进，持续通过创新领先于竞争对手。
接下来，我将电话交还给Tim。
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Karen。我们正在全面执行战略，改变自身免疫疾病患者的治疗格局。仅在MG和CIDP中我们所取得的成绩，就体现了我们已经释放的巨大价值和未来的广阔增长空间。我们对自身在将创新转化为商业成功方面的能力充满信心，并希望在进入新市场的同时持续发挥优势，眼前的机会极为广阔。
在未来18个月内，我们预计将在整个管线中公布6项III期和6项II期临床试验的数据，每一项都有望进一步扩大我们在新患者群体中的触达能力，并打开远超现有市场的新机会。我们正在为长期扩张而布局，同时始终致力于为股东、合作伙伴，最重要的是为我们服务的患者创造持久价值。现在请主持人开启问答环节。
问答环节
Operator
[操作员指令] 今天的第一个问题来自Stifel的Alex Thompson。
Alexander Thompson
我想问的是，随着你们从AdDAP-NXT研究中获得更多慢性给药数据，同时神经科医生对慢性FcRn抑制治疗的接受度提升，在MG患者中你们的年均治疗周期数有何变化？我真正想问的是，除了Part D带来的影响外，是否还有一个因素是你们针对MG患者的毛售价提高，随后又通过更大的折扣回归到一个一致的净价格，从而推动了更高的gross to net？
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Alex，感谢你今天参加我们的电话会。我想先请Karl回答你问题的第二部分。你提出的问题非常有意义，我会让Karen来回答第一部分。Karl？
Karl Gubitz
谢谢你，Alex。即使在gross to net更高的情况下，MG和CIDP患者的净收入仍保持一致。影响净收入的变量很多，包括产品组合、标价、gross to net使用率和依从性。可以合理地假设，这些变量的组合抵消了gross to net的影响。另外，为了明确起见，我们想确认，我们在2025年并未在美国进行任何价格上调。Karen，交给你。
Karen Massey
谢谢你，Karl。是的，也谢谢你的提问。我认为本季度我们在MG方面表现强劲，主要推动力来自新增患者，这是我所观察到的。但我们仍维持对MG患者年均治疗5个周期的指引。你指出了一个重点，即Hytrulo，尤其是PFS的便利性可能带来更高的使用频率和依从性。你可以想象，对患者来说，PFS可实现自我注射，便利性极大。
另一个关键因素是，一旦患者通过VYVGART进入了MSE（最小症状表达）状态，他们就希望维持这一状态。这正是个体化给药的优势所在——患者可以选择让他们保持在MSE状态的用药方案。这种正向体验是促使患者持续使用VYVGART的重要因素。因此，这些因素共同促成了我们在MG上连续14个季度实现增长这一非凡成就。
Operator
下一个问题来自Tazeen Ahmad——请稍等。下一个问题来自Wells Fargo的Derek Archila。
Derek Christian Archila
祝贺你们本次更新。我想问一个关于PFS从Hytrulo和IV切换的分布情况。你们提到60%的PFS患者是新增患者，那剩下的40%是从哪来的呢？
Timothy Van Hauwermeiren
Derek，谢谢你今天参加我们的电话会议，也感谢你这个问题，它确实聚焦于一个关键点——我们是如何通过PFS扩大市场而非仅仅从已有市场中切换患者，对吧，Karen？
Karen Massey
是的，完全正确。我们不会披露按产品剂型划分的切换细节，但我们在前几个季度分享过一些重要信息。Hytrulo仍是推动VYVGART增长的主要动力。正如你指出的，有50%的PFS患者是首次使用VYVGART。所以我们在MG和CIDP中推出这些创新产品的策略就是扩大市场，并在竞争日益激烈的市场中提升差异化。
而我们所看到的正是这种效果，预充注射器正在带来市场增长——即市场扩张和产品增长。因此我可以说，这种趋势很可能会持续到年底。感谢你的提问。
Operator
下一个问题来自Jefferies的Akash Tewari。
Akash Tewari
我们的高层模型显示，你们在gMG的新增患者数正在大幅增长。我认为这个数字从800增长到了第二季度的1500以上。这种增长中有多少是因为预充注射器（PFS）使你们得以在更早的治疗阶段接触新患者？同时看起来你们并没有明显从静脉注射IV的患者中分流。
那么，往后我们应该如何设定合理的持续增长速度假设？另外，关于你们的血清阴性MG研究，你们对该研究获得阳性结果的信心有多大？为什么这项研究的主要终点设定为MG-ADL评分的绝对下降，而非过去常用的MG响应者终点？
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Akash。今天我们的首席医疗官Luc也在电话线上，第二个问题我们会交给他来答。但我们先从Karen开始。
Karen Massey
是的，我认为你指出了一点没错，我们在MG上度过了一个非常强劲的季度，而这正如我们所预期的那样，是由预充注射器推动的市场扩张。PFS帮助我们扩大了处方医生群体，季度内我们有1000位医生开出PFS处方，其中有150位是首次开具VYVGART处方。这正是我们原先的预期，所以我们对PFS的上市表现非常满意，它兑现了我们的期望。
与此同时，我们在MG中的静脉注射业务也在持续增长。这是因为市场中始终有一部分医生和患者更偏好IV选项，这与我们的战略一致——我们希望在医生和患者所在的位置上与他们相遇。我们希望提供最佳的疗效与安全性，而我们知道VYVGART做到了这一点，而且我们拥有多种剂型选择，这使我们能够持续扩展MG市场，并开始进入更早期的治疗阶段。作为市场上排名第一的生物制剂和增长最快的生物制剂，我们正在看到这一战略在市场中得以实现。
Luc，交给你。
Luc Truyen
谢谢你，Karen，也感谢提问。我们对即将到来的研究结果非常期待。关于主要终点的改变，我们将主要终点改为MG-ADL评分从基线的变化，而不是过去的响应者定义，是因为与二分类的响应者定义相比，MG-ADL绝对值变化能保留更多信息，因此本质上会提升统计效能。
其次，我们也与监管机构协商达成协议，基于我们已有的血清阴性患者数据，可以将所需达到的显著性p值设定为0.1。这两个因素都有利于研究达成终点。另外我们也在研究初始阶段引入了更高精度的诊断确认流程，确保纳入的是合适的患者。
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Luc。总结一下，我们对该研究的信心是很高的，但大家也都知道，这毕竟是一项临床试验，始终存在固有风险。感谢你的问题。
Operator
下一个问题来自美国银行的Tazeen Ahmad。
Tazeen Ahmad
可能我的电话跟我一样，对你们的超预期业绩感到兴奋。我想问两个问题。第一，随着今年进展，能否谈谈你们对竞争加剧的预期？特别是我们最近收到很多关于UPLIZNA的问题，你们是如何看待这个竞争动态的？第二个问题是关于患者中断治疗的比率，可以从gMG谈起，因为这个产品上市时间更长。
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Tazeen，感谢你的参与。Karen，我认为这两个问题都很适合你来回答。不如我们先聊聊MG治疗领域的竞争态势吧？
Karen Massey
当然可以，Tazeen。正如你所说，竞争确实在加剧——我想说，作为领先的生物制剂品牌和增长最快的生物制剂品牌，我们的任务就是不断提升患者和医生对MG治疗的期望。而我们确实也在这么做。不管你是看我们的MSE达成率、快速且持久的疗效、安全性方面超过1万个患者年的数据，还是我们所有的剂型选项，我认为我们在MG领域已经设定了非常高的标准。
话虽如此，我们也多次表达过，我们欢迎MG和CIDP市场中的创新。创新对患者是有益的。我们相信我们已经非常好地定位在这个扩张中的生物制剂市场中，能够持续领先，并继续成为增长最快的生物制剂品牌。
关于你的第二个问题，也就是治疗中断率，我不确定你是问MG还是CIDP，还是两个都问。但我可以说，在MG和CIDP两个领域，我们的中断率都符合对慢性用药品类的合理预期。特别是如我们之前所提到的，在MG中，我们看到的是，一旦患者进入MSE状态，他们就希望优化剂量并持续使用VYVGART。
在CIDP中，大多数患者目前是每周给药的，他们也在维持这种频率，但我们预期一部分患者会转为每两周一次，而整体中断率依然与慢性用药的普遍预期相符。感谢你的提问。
Operator
下一个问题来自高盛的Rajan Sharma。
Unidentified Analyst
我是Max，代Roger提问。我们的问题是，根据你们在新闻稿中披露的患者数据，VYVGART在CIDP中的患者数量从1月底到6月底几乎翻倍。这是否可以作为下半年增长率的一个合理参照？
Karen Massey
谢谢你的问题。我们对2500名患者这个数字非常满意。我认为你可以预期这种增长势头将在全年持续。我想提醒一下，这2500名患者是全球总数。尤其是我们年初在日本完成了上市。
我们最近还获得了EMA批准，因此也在德国完成了上市。我可以告诉你，这两个市场的启动速度都非常快，和我们在美国看到的趋势类似。我认为，这种在所有市场上快速启动的现象，表明患者和医生一直在等待创新走进CIDP领域，他们对VYVGART的出现感到非常兴奋。谢谢你的提问。
Operator
下一个问题来自摩根大通的James Gordon。
James Daniel Gordon
我是摩根大通的James Gordon。第一个问题关于CIDP的上市。你们之前提到在美国有1.2万名使用过Ig治疗失败的CIDP患者获得了医保报销。但你们目前的观察情况是怎样的？这一点未来会有怎样的变化？我们做过一项调查，受访者表示，实际上在Ig-治疗经验缺失（naïve）的CIDP患者中，VYVGART的使用量已经不低了，而且在这类患者中的增长速度与有经验患者几乎一样快。
你们是否也看到这种情况？未来趋势会怎么变？你们是否会通过获取更多数据来推动在CIDP中更早期的使用，还是这只是时间问题？另外一个小问题是关于毛利率的。我听说因为IRA政策以及需要支付给Halozyme的费用，毛利率可能会受到压缩。但我也看到再鼎医药的一些评论，似乎暗示VYVGART的生产成本有明显下降，这应该会大幅改善你们的销售成本占比。那么毛利率未来走势是怎样的？
Timothy Van Hauwermeiren
也许我们先请Karl来回答第二个关于销售成本与毛利率的问题。然后Karen你再来回答我们在CIDP中目前所处的接受度曲线位置，以及未来的演变趋势。Karl？
Karl Gubitz
谢谢你，James，也感谢你的提问。今年截至目前，我们的毛利率大约为11%。展望未来，我们预计这一数字仍会维持在11%左右。其中有两个相互抵消的因素。一方面，随着我们转向更大型、更具规模效益的定制化CDMO生产基地，我们的单位销售成本正在持续下降，这可能就是再鼎所指的部分。
另一方面，我们在销售成本中还包括支付给Halozyme的特许权使用费。随着Hytrulo在业务中的占比日益上升，而我们仅需对Hytrulo支付该项费用（不包括IV），因此预期该项成本将随时间推移而上升。所以，标准销售成本的下降与版税支出的上升这两个因素将基本互相抵消。因此，我们预计销售成本占比将维持在大约11%。谢谢你的提问。
Karen Massey
谢谢。关于CIDP患者动态，我们现在正值上市满一年。我们看到强劲的增长和患者新增。在我们的数据中，仍有85%到90%的患者来自于IVIg的转化。你可能还记得，这正是我们当初的预期——我们将那1.2万名可及市场（TAM）定义为在当前药物治疗下控制不佳的患者，其中多数使用的是IVIg。
所以，我们现在看到的业务来源主要仍是来自这一部分。未来这部分可以扩展，但我要提醒的是，我们还处于上市曲线的非常早期阶段，才刚刚一年。即便在这1.2万名控制不佳的患者中，我们也还有很大的增长空间。
你提到什么时候可以开始触及更早线的患者或一些从未治疗过的naïve患者，我们确实已经看到一些案例。我们的标签允许我们这么做，因此我们不需要开展额外研究或修改标签。关键在于确保医保准入已经落实。当然，医生和患者的实际使用经验也非常关键。但你确实指出了最重要的一点：尽管我们当前的接受度已经很强，但在CIDP领域我们仍处于增长曲线的早期。
Operator
[操作员说明] 谢谢提问。下一个问题来自Guggenheim的Yatin Suneja。
Yatin Suneja
关于gross to net，我想做个简单澄清。本季度是20%。你们能否评论一下今年下半年以及明年gross to net可能会如何变化？
Karl Gubitz
Yatin，谢谢你的问题。是的，gross to net增长到了20%，这是年初至今的累计数字，并不是仅指第二季度。也就是说，相比去年底，上升了8个百分点。我们之前已经讨论过gross to net的主要驱动因素，这里我就不重复了。
但非常重要的是，现在大部分增长已经完成。未来gross to net还会增加，但增幅会更小，主要由产品结构驱动，也就是说，如果PFS在业务中的占比继续提高（我们相信它会），那么gross to net将逐步上升。
但关键在于，我们要强调，单个患者的净收入没有发生变化。如我之前提到的，至少在可预见的未来，这一点不会变。PFS有其独特的财务特征，但最终，它是在拓展市场，带来新增患者，从而驱动收入增长。谢谢提问。
Operator
下一个问题来自TD Cowen的Yaron Werber。
Yaron Benjamin Werber
祝贺你们取得这么出色的季度成绩。有两个相互关联的小问题。第一，能否更新一下目前VYVGART从IV到皮下注射的切换情况？第二，我们注意到新的ENERGIZE III期试验是empasiprubart对照安慰剂，不是IVIg的切换。这项在CIDP成人中的III期似乎有A段和B段两部分。能否介绍一下该试验的设计和战略？
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Yaron，感谢你今天加入我们的电话会议。Karen，也许你可以先谈一下IV到皮下注射的切换。不过这其实不是我们目前推动的方向。Luc，我请你讲一下empasiprubart的策略，以及该安慰剂对照试验的总体设计，好吗？Karen？
Karen Massey
好的，很高兴回答这个问题。正如Tim之前指出的，我们推出PFS或皮下注射产品的策略并不是为了实现产品间切换，而是为了拓展市场，目前我们也确实在市场中看到了这一点。事实上，还要提醒大家，IV目前仅用于MG治疗。
我们看到IV业务仍在持续增长，我们预计它将继续增长，并在未来几年维持一个可观的业务规模。这主要是由于部分医生和患者偏好IV给药形式，我们认为这种偏好还将持续。Luc，下面请你介绍ENERGIZE问题。
Luc Truyen
确实是令人振奋的研究（energizing）。我们在这里采取的策略，是基于我们在CIDP领域中的学习和创新。首先我们推进了efgartigimod，它显示出最高可达70%的应答率，这表明存在免疫球蛋白依赖性（IGC dependency），但也有三分之一的患者未产生应答。
这促使我们思考，我们不能就此满足。然后我们看到empasiprubart在MMN中的研究结果非常惊艳，于是我们开始设想，能否继续在CIDP中推进，开发empasiprubart作为解决方案。当我们做出这个决定时，我们首先意识到IVIg在临床上应用广泛，我们需要评估我们是否能比它做得更好。但这不是唯一的路径。
因此我们决定将研究扩展到包括对安慰剂对照的部分，以评估empasiprubart在难治性患者或naïve患者中的疗效。这项研究非常简单，是一项为期24周的安慰剂对照研究。
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Luc。我们认为CIDP将成为一个日益激烈的竞争领域。因此，你在clinicaltrials.gov上看到的研发策略，正是为了让empasiprubart在这个充满前景的市场中获得最佳定位。谢谢提问。
Operator
下一个问题来自摩根士丹利的Sean Laaman。
Sean M. Laaman
从战略层面来看，你们现在已经步入盈利新时代。我注意到你们的现金流也在增加，上半年几乎就有5亿美元。同时，你们也有很多临床试验在推进。我想了解一下你们如何看待公司的发展路径？你们对利润率怎么看？未来的资产负债策略是怎样的？
Timothy Van Hauwermeiren
我们不会评论利润率的问题，我们作为行业创新者，并不将某个比例或利润率作为目标。但我们可以从资本配置的角度来回答你的问题，对吧，Karl？因为我们确实在积累现金。也许你可以就此做个说明？
Karl Gubitz
是的，我们的资产负债表非常强健，账上有39亿美元的现金。今年我们增加了5亿美元的现金，运营现金流也有4亿美元，表现非常好。作为CFO，我很自豪地说，我们的收入增长已经超过运营支出的增长，每个季度都能带来新增利润。
但这并不是我们的最终目标。我们专注于临床关键节点和收入增长。我们的资本配置优先级一直非常明确。第一优先是兑现VYVGART的承诺，还有许多适应症和研究需要推进。其次是empasiprubart和其他管线资产。我们之前也谈过，我们有很多令人兴奋的科研资产，需要加大投入。
第三，我想强调的是我们对供应链的投资。我们多年前所做的决策，让我们今天有足够的库存和供应能力应对所有情况。我们也需要为未来做出同样的决定，这将需要大量资本。
第四，我们开始考虑业务拓展（BD）。过去我们主要从学术界寻找创新生物学，现在我们已经发展到可以利用强劲的资产负债表来考虑收购其他生物科技公司的阶段。第五，当然，我们最终也会考虑向股东返还现金，但这目前还不是我们讨论的重点。非常感谢你的问题。
Operator
下一个问题来自Leerink Partners的Thomas Smith。
Thomas Jonathan Smith
祝贺你们取得非常强劲的季度成绩。关于CIDP，我想请你们评论一下FDA 6月发布的FAERS（不良事件报告系统）更新。你们是否了解FDA目前分析的进展情况，或者有没有时间表？另外，你们是否从临床医生那里听到了一些反馈，比如他们在切换IVIg用药时的态度是否有所变化？
Timothy Van Hauwermeiren
是的。我先请Luc就FAERS的问题做一个简要评论，然后Karen你可以代表市场端谈一谈临床医生的声音。Luc，你先来吧。
Luc Truyen
谢谢你的提问，也感谢你给予机会提供一些背景信息。首先关于FAERS本身，它是FDA自2004年建立的一个重要药物安全监测工具，但存在诸多局限性。它是一个信息聚合数据库，信息来自于企业、医疗提供者和患者。但其中缺少一个关键变量——分母。
因此，它并不适用于判断因果关系，当然更无法用来做风险-收益评估。我之所以这么说，是因为当某款药物使用量迅速上升时，报告数量也会增加，这也许是这次情况的原因之一，正如你们所见，我们在CIDP的使用量确实增长迅猛。话虽如此，我们当然也在持续自我监测，并且按照正常流程与FDA保持沟通。
需要指出的是，这次被发出的“潜在安全信号”（NIS），意味着该事件需要被监测。NIS分为两个等级：一个是“重要的潜在信号”，其评估时间窗口更短；另一个则是“潜在信号”，评估期通常为12个月。很多情况下，最终不会有后续行动，或者会延长观察期。
当然，我们不能排除未来需要与FDA就标签修改进行对话，但目前我们并未看到这方面的进展。从我们自身观察来看，在2500多位患者中，这类事件的发生率不到2%，我们认为VYVGART在CIDP中的风险收益比仍然维持良好。
Karen Massey
谢谢你，Luc。补充一点，关于来自临床医生的反馈，我们听到的早期使用体验非常积极，医生普遍反映现实世界的数据与ADHERE临床试验结果高度一致。
另一个积极信号是，我们在患者激活（即DTC直达患者推广）方面加大投入，很多患者主动找他们的神经科医生咨询VYVGART治疗CIDP的可行性。我们看到的是，当患者提出这个请求时，医生的开方率非常高。这说明医生对VYVGART的疗效与安全性充满信心，这也直接反映在我们本季度强劲的患者增长数据上。所以总体来说，早期体验非常正面。
Operator
下一个问题来自William Blair的Myles Minter。
Myles Robert Minter
祝贺你们取得本季度成绩。想继续刚才的话题。在AAN大会上你们披露，截至1月31日，有1316名CIDP患者使用Hytrulo，病情恶化的比例为3.3%。现在患者数已经超过2500了，你们能否更新这个比例？或者是否有更新计划？第二个问题是关于CIDP中从IVIg切换至efgartigimod的四期研究，是否仍预期今年获得数据？
Timothy Van Hauwermeiren
是的，Myles，我来简要回答你。我们当然在持续监测所有现实世界中的不良事件。关于严重CIDP恶化的这一具体事件，目前的发生率并没有上升，反而是稳定或略有下降。这一比例非常小。我想提醒大家，在CIDP治疗领域，任何药物切换在医学上都被认为可能诱发CIDP恶化，这是已知事实。
我还想特别强调的是，我们在众多患者中看到的治疗改善效果是具有变革性的。每周我们都会收到大量患者关于功能改善的反馈，令人印象深刻。
最后总结一下，从我们的角度看，我们没有看到风险-收益比有任何实质性变化。至于那项切换研究，目前进展顺利，正在入组，我们会在研究推进或完成时第一时间更新大家。如你们预期的一样，研究结果将会在学术会议上公布。谢谢你的问题。
Operator
下一个问题来自花旗的Samantha Semenkow。
Samantha Lynn Semenkow
我有一个关于研发管线的问题。能否谈谈你们推进ARGX-119临床开发的决策背景？目前在CMS中的数据是否提升了你们对ALS和SMA的信心？从更广义上看，119在所有适应症中的市场机会你们是如何判断的？
Timothy Van Hauwermeiren
Sam，谢谢你提出关于ARGX-119这个“新成员”的问题。我们很幸运今天Luc在现场。Luc，请你讲讲我们为何选择CMS作为首发适应症？你对其他适应症的潜在外推怎么看？之后我会简要总结我们对整个市场机会的判断，好吗？
Luc Truyen
当然。我们选择CMS这个超罕见病适应症，是因为我们认为这是最能在人类中验证该激动性抗体作用机制的疾病模型。研究设计为一个小规模、但监测密度非常高的临床试验，除了受限于患者资源外，我们也采用了受试者内剂量递增设计，以获得明确的生物学证据。
我们之所以决定推进，是因为我们确实在一个临床相关的终点上观察到了效果，这些终点还与数字化指标和医生观察到的腿部力量相互印证。具体终点包括六分钟步行测试、步频的数字测量、以及肌无力评分中的力量改善。患者能逐步走得更远，这表明疗效确实存在。
正是这些结果让我们确认已经获得生物学验证证据，并决定继续推进CMS的开发。
至于是否可以外推至其他适应症，理论上应该存在一定相关性。但我们也要明确，ALS和SMA是非常复杂的疾病，生物学基础不同，因此不能简单地假设100%适用。因此我们在ALS的开发中采用POC研究、测试多个剂量，SMA的研究目前仍在设计阶段。
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Luc。如果我们把视角放宽来看ARGX-119，这是一个非常典型的argenx项目，完全遵循我们的创新手册。我们首先与全球领域专家合作，找到一个全新的靶点；然后我们自己开发出一个非常出色的抗体；最后，这种产品具备“一药多适应症”的潜力。现在我们已经在三个适应症中推进：CMS、ALS、SMA。
想象一下，这个分子具备重塑神经肌肉接头的能力，那么在多个神经再生类疾病中都可能大有作为，同时也可能对肌肉疾病具有治疗潜力。所以请持续关注，我们仍在评估其在更多适应症中的潜力。谢谢你提出关于119的问题。
Operator
下一个问题来自Evercore的Gavin Clark-Gartner。
Gavin Clark-Gartner
祝贺你们取得如此显著的进展。本周阿斯利康提到他们预计到2030年将有40%的MG患者使用可自行注射的治疗方案。你们是否认同这个市场预期？你们对PFS上市早期的经验是否也支持这个趋势？
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Gavin。我们不会对行业中其他同仁发布的市场调研结果发表评论。但我认为，我们的一致看法是——自我给药对患者来说非常重要，而我们目前已经在现实中看到这一点。回想去年7月的研发日活动，当时我们上调了MG治疗中整体潜在市场的预期。
PFS和自我注射正是针对我们当时新增的2.3万名潜在患者群体，这些是我们在MG上市之初提出的1.7万名目标患者之外的新增部分。因此这非常重要，但我们不会对具体数字做出评论。
Operator
下一个问题来自Wolfe Research的Andy Chen。
Unidentified Analyst
我是Emma，代Andy提问。祝贺你们取得强劲的季度成绩。在新闻稿中提到你们在MG和CIDP的上市仍处于早期阶段。我们很好奇，你们是基于什么判断还处于早期？是因为处方医生覆盖比例仍然偏低？还是新处方还在持续上升？抑或是距离理论上的可及患者规模还有很大差距？
Karen Massey
谢谢你的提问。我认为这其实是所有这些因素的综合作用。我们一步一步来看。首先在MG方面，虽然我们已经上市14个季度了，但我们仍然看到持续的季度增长。正如你说的，我们通过引入新型创新产品（例如PFS）来推动增长。
正如Tim刚才提到的，我们看到MG领域中生物制剂的市场份额仍在持续扩大。我们估算生物制剂适用人群将新增2.5万名患者。同时我们也在持续投资VYVGART，致力于获得更广的标签适应症，目前我们正在推进血清阴性MG和眼肌型MG的研究。这意味着MG的总体可及市场将达到大约6万名患者。因此，即便我们已经连续增长了14个季度，从市场机会角度来看，我们仍处于MG市场的早期阶段。
同样在CIDP方面，我们才刚刚上市一年，目前市场接受度持续走强。我们曾表示可及市场为1.2万名患者，因此我们仍有大量增长空间。我认为，随着更多创新进入市场——我们刚才谈到了empasiprubart在CIDP的潜力——你可以开始想象，在长期来看这个市场将会突破1.2万的限制。
所以从整体来看，结合自VYVGART上市以来我们取得的持续增长，以及未来18个月我们将公布的6项III期研究的背景来看，作为公司整体，我们无疑仍处于增长曲线的早期阶段。谢谢你的提问。
Operator
下一个问题来自H.C. Wainwright的Douglas Tsao。
Douglas Dylan Tsao
祝贺你们取得所有这些进展。我想了解一下关于PFS的情况，我们与一些医生交流时，他们提到在帮助患者获得产品准入时存在一些挑战。我想知道这些是否只是个别案例？还是说目前的确存在某种程度上需求超出了供应能力的情况？
Karen Massey
谢谢你的问题。我们目前仅仅上市了一个季度。通常情况下，任何新产品的医保准入大约需要两个季度才能完全铺开。我认为我们有时会忽略这一点，因为我们的医保准入团队做得非常出色，往往能提前达成目标。
当然，在上市初期，我们确实会听到这类反馈，因为医保准入还在逐步推进。但我们目前已经覆盖了70%的商业医保人群，覆盖率还在不断提升。从市场反馈来看，医生们对我们为患者快速争取PFS准入的能力感到非常满意，这也体现在我们当前非常强劲的接受度上。
Karl Gubitz
Douglas，我补充一点：我们的库存绝对充足。当前的问题与库存无关。
Operator
下一个问题来自BNP Paribas的Victor Floch。
Victor Floch
我只有一个关于ITP的问题。我想了解一下自上市以来的市场反馈。如果我没记错的话，你们当时的目标是将VYVGART定位为在TPO-RA治疗方案之后的第四线治疗。那么目前日本临床医生的反馈是否支持这个定位？另外，你们能否分享一下目前在日本的市场份额？
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你的ITP相关问题，Victor。我们在日本的ITP上市情况进展良好。令人兴奋的是，我们看到在现实世界中的临床数据与试验结果高度一致。我们看到大约50%的应答率。该药目前主要用于ITP中非常后线的患者，也就是类固醇、IVIg和TPO均失败后的患者群体。即使在这样一个高度难治的群体中，仍实现了50%的应答率。
并且一旦患者应答，他们的反应速度非常快，与临床试验中的情况类似，产品的安全性也展现出明显差异化。医生们迫切需要一款起效快且安全的药物。我认为这款药物目前在市场上的接受度非常好，后续我们也将逐步上移至更早的治疗线。因此总体来看，一切按计划推进。谢谢你的问题。
Operator
今天最后一个问题来自Barclays的Charles Pitman-King。
Charles Pitman
最后一个问题，请允许我提一下关于定价动态的内容。我想了解argenx在Medicare流程中的季度价格波动是怎样的？具体来说，你们如何在季度之间调整Medicare的折扣和定价，以确保你们在财报中所说的单个患者净收入保持不变？你们对此的可见性如何？这样我们在未来进行季度销售预测时可以考虑相关变量。
Timothy Van Hauwermeiren
谢谢你，Charles。让我先简单回应一下，然后交给Karl补充。不过今天我们不会深入探讨美国医疗体系的复杂结构。但我希望大家从今天电话会中记住的一点是：正如Karl所确认的，对于MG和CIDP患者而言，每位患者带来的净收入实际上并没有变化。如果我们预计将来会发生变化，我们一定会第一时间通知大家。Karl，你还有什么要补充的吗？
Karl Gubitz
没有了。谢谢你，Charles，也谢谢你的提问。
Operator
本次电话会议到此结束。感谢您的参与，您现在可以断开连接了。
