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Keytruda一线治疗膀胱癌适应症获FDA完全批准

医药魔方Info

2021-09-01

导读：医药魔方

8月31日，默沙东宣布，FDA已将其重磅PD-1单抗Keytruda (帕博利珠单抗)一线治疗晚期尿路上皮癌(膀胱癌)的适应症从加速批准转为完全(常规)批准。另外，作为标签更新的一部分，该适应症被修改为用于不适合接受任何含铂化疗方案的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)患者的治疗。

此前，基于肿瘤缓解率和缓解持续时间，Keytruda获FDA加速批准,用于治疗局部晚期或mUC患者，这些患者不符合含顺铂化疗条件且肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分[CPS]≥10），或不适合任何含铂化疗的患者，无论PD-L1状态如何。完全批准取决于确证性试验的临床益处的验证和描述。

随后的III期KEYNOTE-361试验评估了Keytruda单药和联合化疗一线治疗符合含铂化疗条件的晚期或mUC患者。但与标准护理相比，研究未达到预先指定的总生存期或无进展生存期的双重主要终点。

此次标签更新是在今年早些时候FDA举行的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议之后进行的，该会议是对加速批准的但未满足上市后要求适应症进行全行业评估的一部分。成员投票（5-3）赞成维持Keytruda一线膀胱适应症的加速批准。

除了这项一线适应症，在治疗膀胱癌方面，Keytruda还被批准用于治疗在含铂化疗期间或之后或在含铂化疗的新辅助或辅助治疗的12个月内出现疾病进展的局部晚期或mUC患者。Keytruda还被批准用于治疗卡介苗无反应、高风险、非肌肉浸润性膀胱癌原位癌患者，无论有或没有乳头状肿瘤。这些患者不适合或选择不接受膀胱切除术。

如此看来，Keytruda在一线膀胱癌适应症上，虽然失去了“一线治疗肿瘤表达PD-L1（CPS≥10）不适用顺铂化疗膀胱癌患者的适应症”，但在“一线治疗不适合接受任何含铂化疗方案的局部晚期或mUC患者”适应症的完全批准也是很不错的结果。

在FDA召开咨询委员会之前，K药、O药、I药、T药已经各自自愿撤回了一项适应症（详：盘点：PD-1/PD-L1撤回的适应症）。之后，FDA咨询委员会4月27日召开会议探讨了另外6项以“加速批准“方式上市但是在确证性临床试验中失败的适应症（详：FDA清查PD-1/L1药物，另有6项加速批准适应症可能撤回！事关默沙东、BMS、罗氏）。

自会议结束以来，又过了4个月。制药企业纷纷撤回了部分适应症，就在前几天，罗氏也撤回了T药联合白蛋白紫杉醇治疗三阴性乳腺癌（TNBC）适应症。以下为PD-1/PD-L1撤回或“被讨论”的所有适应症：