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针对儿童HoFH，再生元ANGPTL3单抗新适应症获FDA优先审评

医药魔方Info

2022-12-01

导读：医药魔方

11月30日，再生元宣布，美国FDA已受理Evkeeza(evinacumab)作为其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者的生物制剂补充许可申请(sBLA)，并授予优先审查资格。FDA的PDUFA日期为2023年3月30日。

如果获得批准，Evkeeza将是首款也是唯一一款帮助5岁儿童控制由纯合子家族高胆固醇血症引起的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高的治疗方法。

HofH是一种极其罕见的遗传性疾病，美国约有1300名患者受到影响，是最严重的一种家族性高胆固醇血症(FH)。当引起FH的基因的两个拷贝被遗传，每个父母一个，导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C或有害胆固醇)水平升高(通常>400mg/dL)时，就会发生HoFH。那些患有HoFH的人即使在青少年时期也有患早期动脉粥样硬化疾病和心脏事件的风险。

Evkeeza由再生元开发的一款靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的药物，曾在2017年被FDA授予治疗HoFH的突破性药物资格。2021年2月，该药在美国上市，作为其他降脂药物的辅助疗法用于治疗12岁以上及成人HoFH。这是FDA批准的首款ANGPTL3单抗。

今年5月，再生元宣布，evinacumab 针对接受过其它降脂药物治疗的5-11岁HoFH儿童患者的III期临床达到主要研究终点。结果显示，这些患者的LDL-C平均降低了48%。

入组的受试者平均LDL-C水平为264 mg/dL，是目标值的2倍多（<130 mg/dL）。经过24周Evkeeza治疗（每4周静脉注射15mg/kg），试验达到主要研究终点。试验结果如下：

79%的患者LDL-C降低了至少一半；
与基线相比，LDL-C平均降低132mg/dL；
在治疗的前8周可观察到评估的所有脂质终点参数水平降低，如载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白(a)和总胆固醇。

在安全性方面，受试者对Evkeeza的耐受性普遍良好。最常见的不良事件（AE）是喉咙痛（21%），上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎（均为14%）。此外，还有2个严重的AE（主动脉瓣狭窄和扁桃体炎），与治疗无关。

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