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传奇生物「西达基奥仑赛」拟纳入优先审评

医药魔方Info

2023-01-12

导读：医药魔方

1月12日，CDE网站显示，传奇生物的西达基奥仑赛（Cilta-cel）拟纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成人患者。

多发性骨髓瘤是骨髓中的浆细胞恶性增殖引起的一种恶性肿瘤。大多数患者在接受初始治疗后复发，并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。

Cilta-cel是由传奇生物开发的一款靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。Cilta-cel的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2022年2月，西达基奥仑赛首获美国FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年5月和9月，该产品分别在欧盟和日本上市。2022年12月30日，中国药监局正式受理该产品的上市申请。

今年12月，传奇生物在2022 ASH年会上公布了西达基奥仑赛治疗多发性骨髓瘤中国患者的II期（CARTIFAN-1）确证性试验的最新数据。该研究旨在评估西达基奥仑赛治疗中国R/R MM患者的疗效和安全性，这些患者既往至少接受过3线治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，主要研究终点为总缓解率（ORR）。

结果显示，接受治疗后患者ORR达到89.6%，77.1%达到完全缓解（CR），18个月无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为66.8%和78.7%，但出现8例治疗相关死亡事件。

目前，国内已有2款细胞疗法上市，分别是复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。此外，科济药业、驯鹿医药、合源生物的细胞疗法也已申报上市。

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