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罗氏口服疗法「利司扑兰」再获积极数据，治疗脊髓性肌萎缩症

医药魔方Info

2022-10-13

导读：医药魔方

10月12日，罗氏公布了口服疗法利司扑兰（Evrysdi）治疗脊髓性肌萎缩症患者的最新积极结果。Evrysdi 可改善或维持患者的运动功能，并快速提高运动神经元生存蛋白水平，且在治疗2年后仍能维持。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的进行性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。SMA因运动神经元生存（SMN）基因突变引发SMN蛋白缺乏所致，此种蛋白质对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。

Evrysdi是一款针对SMN2基因的剪接调节剂，通过双位点特异性调控SMN2基因的mRNA剪接，增加功能性SMN蛋白的表达。2020年，Evrysdi获FDA批准上市，成为了全球首个靶向RNA的小分子。2021年，Evrysdi又获NMPA批准，治疗2月龄以上的SMA患者。

JEWELFISH研究招募了有史以来最广泛和最多样化的SMA患者群体（n=174），以评估Evrysdi在6月龄至60岁SMA患者中的有效性与安全性。这些患者既往接受过其他SMA靶向疗法，包括渤健的反义疗法Spinraza以及诺华的基因疗法Zolgensma。

结果显示，在治疗4周后，Evrysdi组患者的中位SMN蛋白水平较基线提高2倍，改善的SMN蛋白表达可持续2年多。通过探索性疗效终点观察，患者的运动功能在2年期间得以维持。

长期的安全性数据与之前披露的一致，研究中止率较低。最常见的不良反应是发热（24%）、上呼吸道感染（21%）、头痛（18%）和鼻咽炎（16%）等；最常见的严重不良反应有肺炎（3%）、呼吸衰竭（2%）以及上/下呼吸道感染（2%）。

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【声明】内容源于网络

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