近日，武田制药宣布口服食欲素受体2（OX2R）激动剂TAK-861治疗1型嗜睡症的IIb期研究获得积极结果。
嗜睡症是一种慢性、罕见的中枢性嗜睡神经系统疾病，尽管有多种疗法获得批准，但仍有大量需求未得到满足。目前，这种疾病被分为两种不同类型：1型嗜睡症（NT1）是由于食欲素神经元大量缺失导致食欲素缺乏引起的，而2型嗜睡症（NT2）患者的食欲素水平一般正常。刺激NT1患者的食欲素受体2可针对该疾病的潜在病理生理学，恢复食欲素信号传导。针对NT1（NCT05687903）和NT2（NCT05687916）分别进行了两项2b期研究。
NT1试验TAK-861-2001对112名患者的TAK-861进行了评估，结果显示，与安慰剂相比，在第8周时，患者的客观和主观觉醒指标均有统计学意义和临床意义的改善，包括主要终点觉醒维持测试（MWT）（p < 0.001）。Epworth嗜睡量表（ESS）和每周发作率（WCR）等关键次要终点的改善具有显著的统计学意义和临床意义，与主要终点一致。大多数完成试验的患者都进入了长期扩展研究。
基于这些结果，经与全球监管机构协商，武田计划在2024财年上半年启动TAK-861在NT1患者中的全球III期试验。
不过，目前武田不打算推进TAK-861在NT2领域的研究。武田正在进一步分析数据，以确定下一步在食欲素正常人群中的治疗方案。武田正在推进多种食欲素激动剂在NT2等食欲素神经肽水平正常的患者群体中的应用，以及在其他涉及食欲素生物学的适应症中的应用。
在这两项试验中，TAK-861总体上安全且耐受性良好。没有与治疗相关的严重不良事件报告。此外，在IIb期试验和正在进行的TAK-861长期延长试验中，均未报告肝毒性或视力障碍病例。
2023年，武田曾宣布OX2R激动剂TAK-994治疗1型嗜睡症的IIb期研究显示治疗效果显著，但因由于肝毒性导致试验提前终止。
武田神经科学治疗领域部门负责人兼全球开发部负责人Sarah Sheikh表示：“我们非常高兴地宣布TAK-861治疗1型嗜睡症的试验取得了这些明确而令人信服的结果，这使我们能够在今年迅速启动III期试验，努力为患者提供一种能够解决该疾病潜在病理生理学问题的药物。”
Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。
