2月4日，CDE网站显示，强生的AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液拟纳入突破性疗法，治疗确诊为RPGR致病性变异相关X连锁型视网膜色素变性（RPGR-XLRP）的患者。
AAV5-hRKp.RPGR（JNJ-5340，botaretigene sparoparvovec）是一种基于腺相关病毒载体的基因治疗药物，旨在治疗由眼特异性RPGR基因的开放阅读框15（RPGR ORF15）变异引起的XLRP，目前正在开展治疗X连锁视网膜色素变性的III期临床试验。
2019年，强生与MeiraGTx签署合作开发遗传性眼病基因疗法，包括JNJ-5340，以及另两款治疗全色盲的基因治疗药物JNJ-5288和JNJ-5301。2023年底，强生收购了botaretigene sparoparvovec的研发权益，总交易金额高达4.15亿美元。
Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。
免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
