近日，Harmony Biosciences公布了pitolisant（替洛利生）治疗特发性睡眠增多（IH）的III期INTUNE研究结果。与安慰剂相比，pitolisant在Epworth嗜睡量表( ESS )主要终点上未显示出具有统计学意义的差异。
受此消息影响，Harmony公司股价跌幅超30%。
INTUNE是一项双盲、安慰剂对照、随机停药的III期临床，主要目的是评估pitolisant治疗日间过度嗜睡（EDS）的疗效和安全性，次要目的是评估pitolisant对IH患者其它症状的影响，包括睡眠惰性、日间功能等。研究共入组213名受试者。
结果显示，随机停药期间，pitolisant组和安慰剂组在ESS主要终点上没有观察到统计学意义上的差异。不过，观察到了有利于pitolisant的积极趋势。在使用pitolisant进行为期8周的开放标签治疗后，约83%的患者出现了应答（定义为ESS值下降≥3分），ESS值与基线相比平均改善了9.4分。在其他预先指定的终点上包括特发性嗜睡严重程度量表( IHSS )和睡眠惯性问卷( SIQ )，也观察到了有利于pitolisant的积极趋势。
安全性方面，pitolisant治疗IH与既有的安全性特征一致，没有发现新的安全性信号。Harmony表示，研究中约88%的患者参与了12个月的长期扩展研究，目前正在进行中。
Pitolisant是一款由Bioprojet研发的first-in-class选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，主要通过增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放来发挥作用。2019年8月，该药获FDA批准上市，成为第一个不受美国缉毒局管制的发作性睡病药物。
2020年10月，琅铧医药与Bioprojet就pitolisant达成战略合作和独家授权协议，获得中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。2023年6月，药监局批准pitolisant用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的EDS或猝倒。
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