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艾伏尼布新适应症获FDA批准，治疗骨髓增生异常综合征

医药魔方Info

2023-10-25

导读：医药魔方

10月24日，FDA官网显示，施维雅（Servier）的艾伏尼布片（ivosidenib，商品名：Tibsovo）获批用于治疗IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征（R/R MDS）。至此，艾伏尼布成为了首款获批用于治疗IDH1突变MDS的靶向药物。这也是艾伏尼布在美国获批的第4项适应症。

FDA此次批准主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在这类患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）、药效学（PD）性质。

结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血。艾伏尼布的安全性与既往研究一致。

艾伏尼布是Agios Pharmaceuticals开发的一款针对IDH1突变的小分子抑制剂，后来其权益归施维雅和基石药业所有。基石药业拥有艾伏尼布的中国权益，施维雅则拥有该产品在中国以外的所有权益。

据估计，美国每年有16000例MDS患者确诊。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，这类突变被认为是MDS的早期驱动因素。携带IDH1突变的MDS患者通常预后不良并且在后期进展为急性髓系白血病（AML）的风险也增加。

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