近日，Sarepta Therapeutics宣布，FDA已受理基因疗法Elevidys（SRP-9001，delandistrogene moxeparvovec）生物制品许可申请（BLA）的疗效补充申请，并将其纳入了优先审评，PDUFA日期为2024年6月21日。
Sarepta本次递交疗效补充申请有两个目标：一是将Elevidys适应症扩展为经证实DMD基因突变的杜氏肌营养不良患者；二是将Elevidys加速批准转化为常规批准。Sarepta在新闻稿中指出，FDA已确认不会召开咨询委员会会议讨论此项事宜。
Elevidys是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，通过基因工程办法将编码微抗肌萎缩蛋白的靶基因递送到骨骼和心肌肌肉组织，以弥补抗肌萎缩蛋白缺失。2023年6月，Elevidys凭借多项早期研究的数据获FDA加速批准用于治疗4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科DMD患者。
其中，在II期SRP-9001-102研究（n=41）中，4-5岁DMD患儿的运动能力未显著改善，但6-7岁DMD患儿的运动能力显著改善。在I期SRP-9001-103研究队列1（n=20）中，4-8岁DMD患儿的运动能力相比基线有所改善。而II期研究未能达到主要终点。最终，细胞、组织和基因治疗咨询委员会仍然以8:6的票数赞成FDA加速批准SRP-9001。
2023年10月，Elevidys治疗4-7岁DMD非卧床患者的III期确证性EMBARK研究未达到主要终点。不过，所有预先指定的定时功能性关键次要终点，即起立时间和10米步行测试，均实现了临床意义和统计学意义的改善。这两个终点都是疾病进展和丧失行走能力的预后因素。
2023年12月，基于该III期研究结果，Sarepta向FDA递交了Elevidys用于治疗4-7岁DMD患儿的补充生物制品许可申请（sBLA）。
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