
这是一项由研究者发起的单臂、开放性研究,共纳入了22例ITP患者,入组患者需要接受每周1次CM313治疗(16mg/kg),共计8周,随后进入16周的观察随访期。8周内连续2次血小板计数≥50×109/L的患者比例为疗效评估指标,不良事件的发生率及严重程度为安全性评估指标。
结果显示,CM313能够快速、持久提升患者血小板计数,降低出血风险。经过8周治疗,95.5%的患者 (21/22)实现了血小板计数≥50×109//L,并且血小板计数首次≥50×109/L的中位时间仅为1周。
第8周时,总有效率为81.8%(18/22),第12周时为86.4%(19/22),第24周时为63.6%(14/22),中位累积缓解持续时间为23周(IQR,17~24)。此外,出血患者的比例从基线时的68.2%(15/22)下降到第8周和第24周时的4.8%(1/21)和9.5%(2/21)。
安全性方面,治疗期间安全性良好,未发生治疗相关的严重不良事件。最常见的治疗相关不良事件为输液反应和上呼吸道感染,大多数为1级或2级,其中所有输液反应均发生在首次输液期间。
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