6月4日，百时美施贵宝（BMS）宣布罗特西普（商品名：利布洛泽）获得国家药监局批准上市，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征（MDS）引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。罗特西普是近20年来首个获批用于治疗较低危MDS贫血的创新药物。该产品于2022年1月首次在国内获批上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。
罗特西普是一款全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。2019年11月，罗特西普首次在美国获批上市，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血患者。2020年4月，罗特西普获批新适应症，用于治疗MDS伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血，这些患者接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗但无效，需要定期输注红细胞且红细胞输注≥2单位/8周。2023年8月，罗特西普获FDA批准用于治疗极低至中等风险MDS成人患者，这些患者未接受过促红细胞生成剂，可能需要定期输注红细胞。
一项开放标签、随机、阳性药物对照的III期COMMANDS研究评估了罗特西普对比ESA药物epoetinα治疗极低至中风险MDS引起的贫血患者的有效性和安全性，这些患者需要定期进行红细胞输血且未接受过ESA治疗。试验的主要终点是第12周患者的红细胞输血独立性（RBC-TI），并且其平均血红蛋白水平提高≥1.5g/dL。关键的次要终点包括第24周的RBC-TI，12周及以上的RBC-TI和在第1-24周期间至少8周的红细胞反应。
结果显示，研究达到了主要研究终点，罗特西普组实现摆脱红细胞输注且血红蛋白水平（Hb）提高的患者人数是重组人促红素组的近两倍（60% vs 35%，p<0·0001），同时安全性良好，最常见的（发生率>10%）不良反应包括腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。
骨髓增生异常综合征（MDS）指的是一组密切相关的血液系统恶性肿瘤，特点是患者无法有效产生红细胞RBC、自细胞和血小板，可导致贫血，以及频繁或严重的感染。伴有贫血的MDS患者通常需要进行输血，以增加血液循环中健康红细胞的数量。频繁的红细胞输注会增加铁输而反应和感染的风险。与非输而寸都。依赖患者相比，输血依赖患者总生存期显著缩短，部分原因是铁过载或较非输血依赖患者更严重的骨髓疾病。
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