8月12日，继昨日两项III期研究达到主要终点后，诺华抗BAFF-R单抗Ianalumab再次传来积极消息，该药物联合艾曲泊帕治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）的III期VAYHIT2研究也达到了主要终点。
Ianalumab是诺华收购（MorphoSys）获得的一款靶向B淋巴细胞活化因子受体（BAFF-R）的全人源单抗，具有耗竭B细胞和抑制BAFF-R的双重作用机制，可用于治疗干燥综合征、ITP、系统性红斑狼疮（SLE）等多种自免疾病。该药物是首个完成III期研究的抗BAFF-R抗体。
VAYHIT2研究是是一项随机、双盲、多中心III期临床试验，评估了Ianalumab（3mg/kg或9mg/kg，皮下注射，每月1次）联合艾曲泊帕对比安慰剂联合艾曲泊帕治疗既往经皮质类固醇一线治疗后失败的原发性ITP患者的有效性和安全性。主要终点是治疗失败的时间（定义为从随机分组到以下任一时间：随机分组后8周内血小板计数低于30G/L；随机分组后8周内需要抢救治疗；随时开始新的ITP治疗；不符合或无法逐渐减量/停用艾曲波帕；或死亡）。
结果显示，Ianalumab组患者的治疗失败时间较安慰剂组显著延长。此外，在治疗6个月时，Ianalumab组实现血小板计数持续改善的患者比例显著提高。
安全性方面，Ianalumab在该研究中的表现与既往研究一致，没有发现新的安全性信号。
诺华预计待Ianalumab联合皮质类固醇一线治疗ITP的III期VAYHIT21研究达到主要终点后，结合的VAYHIT2研究的数据在2027年向监管机构递交该药物用于治疗ITP的上市申请。
ITP是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是血小板计数低，导致出血、瘀伤和慢性疲劳的风险增加。尽管目前已有治疗药物问世，但是许多ITP患者仍旧无法实现长期疾病控制效果。现有的治疗选择通常侧重于维持安全的血小板水平和预防出血并发症，并且可能需要长期使用。这类患者需要具有全新作用机制并且可以提供持久反应的治疗方案，从而减轻治疗负担。
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