ARO-DM1是Arrowhead Pharmaceuticals利用其专有的 TRiM™ 平台开发的一款靶向骨骼肌的 siRNA 疗法，旨在通过 RNA 干扰（RNAi）机制降低肌营养不良蛋白激酶（DMPK）基因的表达，用于治疗1 型强直性肌营养不良症（DM1）。
ARO-DM1正在进行一项1/2a期研究（NCT06138743），旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
这项合作起始于2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals 与 Sarepta Therapeutics 正式启动合作并签署协议。此次合作不仅涵盖 5 款临床阶段及 2 款临床前管线资产，双方还将针对罕见病、遗传性肌肉疾病、中枢神经系统疾病（CNS）及肺部疾病领域，联合开发最多 6 个靶点的小干扰 RNA（siRNA）药物。
交易落地后，Arrowhead 将即刻获得总计 8.25 亿美元的款项，其中包含 5 亿美元现金及 3.25 亿美元溢价 35% 的股权投资。此外，该公司还将通过 5 年等额分期形式获得 2.5 亿美元，若未来 12 个月内达成既定目标，还可额外获取 3 亿美元近期付款。在长期收益方面，Arrowhead 除可享受商业销售特许权使用费外，更有机会获得高达 100 亿美元的潜在里程碑付款。
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