《黑 | 科技》| DNA编辑上线，你对下一代的需求是什么？

CRISPR:细菌的独门神功

虽然有些讨厌的细菌会让人生病，但是实际上绝大多数细菌都与人“和平共处”。

但是，细菌也会生病，它的敌人主要是被称为“噬菌体”的病毒。不过，细菌是可以抵制噬菌体的。细菌通过一小段序列能够准确定位噬菌体相对应的序列，然后咔嚓一刀把噬菌体的DNA链剪短。被剪断基因组DNA链的噬菌体就像被敌方拔掉了大旗，再也无心进攻了。

编码基因组的CRISPR神奇搭档：“搜索引擎“+“剪刀手”

——计算机版的生命科学论

每种生物都有自己的一套基因组。基因组就像一段很长很长的源代码，比计算机的“0”“1”字符稍稍复杂，基因组主要有“A”“G”“C”“T”四种字符（它的生物学名叫做碱基）。人类的基因组由约30亿对碱基序列构成，包含着一个个体生长发育的所有信息。

——基因编辑决胜法宝质疑：搜索引擎

 CRISPR系统的非凡之处在于它的精确定位系统。理想的搜索方式是对一段长度约为20-30碱基对进行精确匹配，因为在20个碱基对的序列中“A”“G”“C”“T”四种字符随意排列组合的种类就有4²⁰=1.1✖10¹²种。

——基因编辑决胜法宝之二：神奇“剪刀手”

生物学家的解决方法就在找到需要修改的位点后切断DNA（脱氧核糖核酸）链，这样就像解除了了保护，同时激发细胞启动修复程序。细胞通常使用的有两套修复方案。一种是“模糊修复”，这种相对简单的修复方案就是重新搭接上被切断的DNA链，但是在搭接的过程中经常会导致DNA链上个别代码的更改。另一方面，在一些基础研究和绝大多数临床应用中，都需要对代码进行精确编辑。

一夜成名后的荣誉与挑战

CRISPR基因编辑技术自2013年年初被发表后，立刻成为基础科学以及医疗领域的新宠。与此同时，CRISPR的发现者和技术发明者也获得了科学界的最高认可，几乎包揽了除诺贝尔奖（目前还没有，让我们拭目以待）以外的大大小小各种奖项。

——基础科学领域的新星

CRISPR的出现，给基础生命科学研究带来了革命性的变化。举个例子，以前研究人员要想获得一个新的转基因小鼠模型，通常需要花一两年的时间，经过干细胞——嵌合体小鼠——转基因小鼠多道程序。而CRISPR极大地简化了整个过程，把时间缩短了短短的三个月。

——临床应用：希望与挑战

CRISPR技术在基础研究中大显身手，而它最受关注的潜力还是在治疗疾病中的应用。理想很丰满，现实很骨感。总结起来，CRISPR技术距离实际临床应用的目标还有差距，原因主要有三：

第一，从概率上计算，CRISPR出现命中目标之外的可能是极小的。

第二，基因治疗需要精确修复机制，可是在大多数修复模板存在的情况下，细胞还是会启动模糊修复模式。这不仅无法治疗疾病，甚至可能导致基因功能完全丧失，造成更严重的后果。

第三，虽然CRISPR在基因编辑的大家族里算起来是效率最高的一个，但是要达到理想的治病效果，CRISPR的效率还需要大大提高。

完美婴儿？科学、伦理与法律

尽科学技术是把双刃剑，而如果因为畏惧它可能导致的问题就囿于当下，就不会有人类文明的发展进步。只有科学家联合所有社会力量，用理性、包容的态度评判，用严格、有效的法律规范管理，才能推动新科技造福人类。

尽管目前人类胚胎的基因编辑还尚未形成一个统一规则，但是广泛的社会关注说明，人类已经迈出了解决问题的第一步。