近日，Profluent公司推出OpenCRISPR™计划，发布了全球首个由AI生成的基因编辑器——OpenCRISPR-1，该编辑器成功实现了对人类基因组的精准编辑，其核心组件包括一个类似Cas9的蛋白质和导向RNA，完全由Profluent的大型语言模型（LLMs）研发而成。在OpenCRISPR的训练过程中，Profluent的AI系统从大规模序列等数据中学习，创造出数百万种自然界不存在的、多样化的CRISPR样蛋白。
OpenCRISPR-1基因编辑器结构
Profluent将OpenCRISPR-1作为初始开源版本发布，允许在伦理研究和商业用途领域免费获得这款AI设计的基因编辑器授权。Profluent联合创始人兼首席执行官Ali Madani表示，使用AI设计的生物系统尝试编辑人类DNA是一项科学上的大胆尝试，此次成功预示着未来AI能够精确设计出一系列针对疾病的定制化疗法，为推动基因编辑领域的创新，早日实现这一未来愿景，公司决定公开此项目的成果。
Profluent寄望于CRISPR药物能惠及更多有需要的患者，并应用于更广泛的疾病治疗。AI的独特优势在于使研究人员能够从零开始重新构想并构建基因编辑系统，这是传统蛋白质工程方法无法做到的，AI的应用将为基因编辑疗法的更广泛普及和更低成本铺平道路。
Profluent首席商务官Hilary Eaton指出，虽然首批基于CRISPR的遗传病疗法如镰状细胞病治疗已经显著改善了接受该疗法患者们的生活质量，但对于数千种目前尚无治愈方法的疾病，仍有迫切需求加速该技术的发展。OpenCRISPR旨在与前沿科研机构和药物开发商合作，提供一种强大且实用的方法，安全快速地推进新型CRISPR基因疗法的研发。
Profluent基因编辑部副总裁兼负责人Peter Cameron表示，OpenCRISPR-1的发布开启了下一代基因药物构建的迭代过程。他鼓励基因编辑界对OpenCRISPR-1进行严格测试，若在实际应用中，发现其可改进优化的地方，Profluent愿意知晓并与其合作对其进行优化。
此外，Profluent公司指出，需遵循伦理标准，OpenCRISPR许可协议将明确禁止某些用途，如人类生殖细胞基因编辑。
近日，Profluent在bioRxi预印版发表的一篇题为“Design of highly functional genome editors by modeling the universe of CRISPR-Cas sequences”的文章中公布了OpenCRISPR计划背后的科学原理，并对OpenCRISPR-1基因编辑器进行了深入表征，证实其具有高效的功能活性。实验数据显示，OpenCRISPR-1 在靶标位点上的活性高于SpCas9（OpenCRISPR-1 ：55.7%，SpCas9：48.3%），此外，令人震惊的是，与SpCas9相比，OpenCRISPR-1的脱靶位点的编辑减少了95%（见下图），表明OpenCRISPR-1具有更高的目标位点编辑活性与更低的脱靶活性。
参考资料来源：
https://www.maginative.com
https://www.biorxiv.org
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