不成功不收费？！点突变，就是这么简单！

点突变细胞系是通过基因编辑技术，如CRISPR/Cas9系统，在特定的基因座上引入单个碱基替换、插入或缺失，从而产生突变细胞。这种细胞系可以用于研究特定基因突变对细胞功能的影响，为解析疾病的发生机制提供了有力手段。

舒桐科技深耕基因编辑数年，不断探索优化不同基因编辑工具在多种细胞系中的应用，已成功在数百种细胞系中实现了高效基因编辑。公司以CRISPR为核心，结合多种递送系统(电转、脂质体转染、病毒系统、转座子系统)，提供精准编辑细胞株定制服务，包括外源基因过表达/敲低、基因移码敲除/片段删除、基因点突变/定点敲入等各类型稳转细胞模型。在点突变细胞系的构建中，舒桐可提供HDR（Homology-Directed Repair）、Base Editing和Prime Editing三种不同的基因编辑技术，下面为大家简单介绍一下这三种技术。

HDR是一种利用细胞自身的DNA修复机制来引入特定基因变化的基因编辑技术。这个过程依赖于外源提供的DNA模板，这个模板与目标基因的序列相似，从而引导修复过程。在HDR过程中，DNA双链断裂后，细胞会利用外源DNA模板上的序列来修复断裂，从而实现基因的插入、替换或删除。

HDR的优点是编辑准确率高，但缺点是编辑效率相对较低，且对模板的设计和提供有较高要求。舒桐在此基础上独创“GR-HiFi”技术，可显著增加HDR效率，大大提高定点突变/敲入项目成功率，缩短时间周期。

HDR模式图

Base Editing是一种直接在DNA碱基水平上进行修改的技术，它不需要DNA模板，而是通过特定的酶来催化单个碱基的改变。CRISPR-Cas9系统中的Cas9核酸酶通常会被工程化，使其具有不依赖DNA模板的脱氨酶活性，从而可以在不切割DNA的情况下，直接将特定的碱基转换为另一种碱基。这种技术可以实现点突变，而不需要DNA模板，因此简化了编辑过程，并且可以在不引入插入或缺失（indels）的情况下进行精确编辑。目前常用的有腺嘌呤碱基编辑器(adenosine base editor, ABE)，完成腺嘌呤(A)向鸟嘌呤(G)的转换；胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CBE），实现胞嘧啶(C)向胸腺嘧啶(T)的转换。

舒桐使用优化的suntag-BE系统，增加点突变编辑效率。此外，我们定向化改造了BE系统，将BE系统编辑窗口进行扩大，适用性更广。

Base editing模式图

Prime Editing是一种能够实现任意碱基替换、DNA片段插入和缺失的基因编辑技术。该技术需要设计一种特殊的gRNA，也就是pegRNA。与普通的gRNA不同，这种pegRNA不但能够结合想要进行编辑的特定DNA区域，还自带“修改模板”。Cas9-逆转录酶融合蛋白会在pegRNA的引导下，精准地切开一条DNA链，然后根据“修改模板”，合成含有正确序列的DNA。细胞内的DNA修复机制会自动把这段新合成的序列整合进基因组。

舒桐使用优化的suntag-PE系统，可增加PE编辑效率。此外，舒桐具有多种递送方法，包括电转染脂质体转染慢病毒感染AAV感染等，可最大优化转染效率。

Primer Editing模式图

舒桐拥有超百种哺乳动物细胞成功点突变经验，现在5大肿瘤细胞（A549/HepG2/HCT116/HeLa/4T1）点突变服务低至￥2.88万。此外，舒桐更承诺所有细胞株“不成功不收费！”，为您的实验保驾护航。欢迎大家前来咨询！

珠海舒桐医疗科技有限公司是一家以基因编辑为核心技术的生物医药企业，总部位于粤澳深度合作区——横琴新区，下设鼓润（武汉）医疗科技有限公司、广州舒桐医疗科技有限公司和杭州舒桐生物科技有限公司等全资子公司。公司为国家高新技术企业，拥有博士后工作站和多个博士后团队，已申请专利40余项，承担多项国家科技重大专项。公司致力于通过创新技术为多种疾病尤其肿瘤开展新药研发，提供基因靶向治疗方案。同时公司搭建了一站式基因编辑平台、分子诊断平台和科技服务平台，可提供从靶点筛选、基因编辑有效性检测到安全性评估的全流程解决方案；具备先进的CGT原料规模化生产能力，可为科研机构及生物医药企业提供安全高效的一站式服务和原料供应。舒桐医疗坚持以“创新、敬业、融合、开放”为核心价值观，致力于利用基因治疗技术造福人类健康，让生命更美好。

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