基因编辑工具分享（十七） | 新型易用碱基编辑gRNA设计工具——BES-Designer

舒桐科技

2024-11-04

导读：舒桐科技深耕基因编辑技术10余年，建立了一站式基因编辑平台，可用多种工具对sgRNA设计、在靶/脱靶评分。如有需求，欢迎咨询！

尽管CRISPR/Cas技术为基因编辑提供了强大的工具，但在选择适合的gRNAs进行碱基编辑时仍面临挑战。选择合适的gRNAs对于实现精确的基因编辑至关重要。目前已有多种gRNAs设计工具，如BEtarget、Beditor、CRISPR-BETS、PnB Designer和CRISPy-web等，但这些工具在设计gRNAs时没有考虑到简化具有不同PAM类型和编辑类型的多个目标序列在碱基编辑库中的复杂性。

2024年10月28日，Interdisciplinary Sciences: Computational Life Sciences（IF：3.9）在线发表了安徽农业大学信息与智能学院岳振宇、农学院魏鹏程、黎珉团队的合作的最新研究成果：‘BES-Designer: A Web Tool to Design Guide RNAs for Base Editing to Simplify Library’，为解决上述提到的碱基编辑sgRNA设计工具的短板，研究团队开发了BES-Designer，这是一个用户友好的网页工具，旨在简化基于碱基编辑器的gRNAs设计，并简化碱基编辑库的创建过程。BES-Designer集成了目标序列简化的规则，以帮助研究人员在实验室中缩小生物学实验的范围。

文中详细描述了BES-Designer如何通过特定的规则来简化碱基编辑库，包括单PAM和多PAM情况下的处理方法。通过与其他工具的比较，展示了BES-Designer的优势，包括灵活的参数定制、PAM选择的灵活性以及简化碱基编辑库的能力。实验结果表明，BES-Designer能够实现大约30%的库简化效率。

不同sgRNA设计工具对比

在多PAM优先级（Multiple PAM priority）、用户定义的碱基编辑类型（Base editing type）、碱基编辑类型优先级（Base editing type priority）、碱基编辑库简化（Base-editing-library simplified）方面，BES-Designer具有明显的优势（图1）。

1.多PAM优先级（Multiple PAM priority）：

BES-Designer允许用户自定义多个PAM优先级，这是其他工具所不具备的。这个功能为用户提供了更大的灵活性，以根据实验需求选择最合适的PAM序列。

2. 用户定义的碱基编辑类型（Base editing type）：

用户可以在BES-Designer中自定义碱基编辑类型，这为用户提供了更多的灵活性，以适应不同的实验需求，这个更适合现在丰富的碱基编辑工具使用。

3.碱基编辑类型优先级（Base editing type priority）：

BES-Designer允许用户定义碱基编辑类型的优先级，这为用户提供了更多的控制权，以根据实验目标选择最合适的编辑策略。

4.碱基编辑库简化（Base-editing-library simplified）：

BES-Designer是唯一一个提供碱基编辑库简化功能的工具，这使得它在简化和优化实验设计方面具有明显优势。

有需要的可以访问BES-Dsigner（https://bes-designer.aielab.net），50+模型生物的基因组数据支持。

图1

本文开发的BES-Designer这一创新性sgRNA设计工具，通过提供用户自定义的PAM序列、编辑类型和优先级设置，以及独特的碱基编辑库简化功能，显著提高了CRISPR/Cas碱基编辑的效率和精确性。这一工具不仅优化了gRNAs的设计流程，还通过减少实验中所需的gRNAs数量，帮助研究人员更快速、经济地实现基因编辑目标。

关于舒桐

珠海舒桐医疗科技有限公司是一家以基因编辑为核心技术的生物医药企业，总部位于粤澳深度合作区——横琴新区，下设鼓润（武汉）医疗科技有限公司、广州舒桐医疗科技有限公司和杭州舒桐生物科技有限公司等全资子公司。公司为国家高新技术企业，拥有博士后工作站和多个博士后团队，已申请专利40余项，承担多项国家科技重大专项。公司致力于通过创新技术为多种疾病尤其肿瘤开展新药研发，提供基因靶向治疗方案。同时公司搭建了一站式基因编辑平台、分子诊断平台和科技服务平台，可提供从靶点筛选、基因编辑有效性检测到安全性评估的全流程解决方案；具备先进的CGT原料规模化生产能力，可为科研机构及生物医药企业提供安全高效的一站式服务和原料供应。舒桐医疗坚持以“创新、敬业、融合、开放”为核心价值观，致力于利用基因治疗技术造福人类健康，让生命更美好。