项目合作 | 成都优赛诺异体通用型CAR-T获批FDA IND，舒桐提供全流程基因编辑安全性评估服务

近期，成都优赛诺生物科技有限公司（以下简称：成都优赛诺）宣布其自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101）于2025年1月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准。这是国内首款通过FDA 新药临床试验申请的通用型CAR-T产品，这一成就不仅代表了中国生物科技企业在细胞治疗领域的一个重要里程碑，同时也为全球癌症患者带来了新的希望。

其中，舒桐科技作为优赛诺的战略合作单位，为其提供了全流程基因编辑安全性评估服务，为产品的安全性和有效性提供了有力保障。

UC101是全球首个获得FDA IND批准的脐血来源异体通用型CAR-T。脐血来源的T细胞是最年轻的T细胞，具有低免疫原性和处于早期分化状态的天然优势。脐血T细胞的低免疫原性可以降低宿主抗移植物（HvGR）反应，使异体通用型CAR-T在患者体内更容易且更好地扩增，显著提升异体CAR-T细胞的体内中位存留时间。更重要的是，脐血T细胞中有90%是初始T细胞，在体外大量扩增后仍能有80%的T记忆干细胞（TSCM）和中央记忆 T 细胞（TCM），处于分化早期的TSCM和TCM细胞具有更强的体内扩增能力和持久性，使得产品具有更好的治疗效果。

UC101是靶向 CD19 的脐带血抗原嵌合受体（CAR）转导的T细胞疗法。在多种疾病治疗方面表现出色，在急性B淋巴细胞白血病中，基于高比例的TSCM及TCM含量，在IIT临床试验里对患者展现出良好效果，完全缓解率可达90%，且不良反应风险可控。在系统性红斑狼疮治疗方面也开展了临床试验，有着独特的入选和排除标准，以及明确的用药周期，为患者带来了新的希望。

UC101也是全球首个使用稳转细胞系生产慢病毒载体并获批IND的CAR-T。稳转细胞系生产慢病毒载体无需质粒作为原料，生产工艺更简洁。该工艺下生产的慢病毒载体具有批次间均一性高、病毒载体滴度高、病毒空壳率低、转导效率高、质量更可控等优势。相较于传统瞬转工艺生产的慢病毒载体，在提高质量的同时大幅降低成本。此外，UC101采用独特的基因编辑组合，在降低免疫原性、增加有效性的同时可更好控制不良反应。在本次FDA IND的申报中，公司成功使用美国进口的脐带血在GMP环境中完成多批大规模生产，一批生产可供100人份以上使用，真正做到大幅降低CAR-T细胞治疗价格，提升医疗可及性。

在本次项目中，成都优赛诺研发团队也重点关注了这款异体通用型CAR-T产品的安全性问题。舒桐科技非常荣幸与优赛诺研发团队达成战略合作，为其提供全流程基因编辑安全性评估服务，主要包括多水平的脱靶检测与验证、染色体重排检测、慢病毒整合位点检测等。

珠海舒桐医疗科技有限公司深耕基因编辑技术10余年，搭建了一站式基因编辑平台，为客户提供全面精确的基因编辑安全性检测和分析服务，其中包括：（1）在靶位点发生的编辑事件：即对基因编辑药物品进行靶向编辑效率的评估，包括对在靶位点发生的编辑事件进行详细的表征；（2）评估脱靶编辑频率：对基因编辑药物品进行脱靶编辑频率的评估，包括检查在非靶向位点发生的编辑事件的频率；（3）检查染色体重排：对基因编辑药物品进行染色体重排的评估，包括检测是否发生了染色体水平的基因组结构变化；（4）载体插入位点检测等多项评估体系。此外，我司也具有丰富的IND申报经验，可提供申报前的咨询服务以及个性化定制服务。

关于优赛诺生物成都优赛诺生物科技有限公司成立于2020年12月，致力于异体通用型CAR-T细胞治疗药物的研发、生产。公司现为国家科技型中小企业、四川省创新型中小企业、成都市新晋“潜在”独角兽企业和高新区高层次“四派”人才企业。自创立以来，基于未满足的临床需求，建设自主研发产业链体系。自主研发的“异体通用型CAR-T细胞工程化改造技术”先后荣获国家科技部火炬中心“2022年全国颠覆性技术创新大赛”最高奖及雨前顾问“2022年成都硬科技行业榜单”第一名，受到主管部门和业内的广泛关注。

珠海舒桐医疗科技有限公司是一家以基因编辑为核心技术的生物医药企业。公司为国家高新技术企业，拥有博士后工作站和多个博士后团队，已申请专利40余项，承担多项国家科技重大专项。公司致力于通过创新技术为多种疾病尤其肿瘤开展新药研发，提供基因靶向治疗方案。同时公司搭建了一站式基因编辑平台、分子诊断平台和科技服务平台，可提供从靶点筛选、基因编辑有效性检测到安全性评估的全流程解决方案；具备先进的CGT原料规模化生产能力，可为科研机构及生物医药企业提供安全高效的一站式服务和原料供应。