基因编辑技术正在以前所未有的速度重塑生命科学，而 “如何把编辑工具安全、精准、高效地送进细胞”，始终是行业最核心、最难解决的问题。当大家还在为LNP的细胞类型限制、电转的高损伤、病毒载体的整合风险而焦虑时，一项崭新的技术正在改变行业规则——LvNP（Lentiviral Nanoparticle）基因编辑递送平台。它被称为：“病毒级效率 × 蛋白级安全性”的完美组合。

LvNP的出现，本质上是在解决一个关键矛盾：CRISPR需要效率高的递送方式，但治疗应用又需要极高安全性、无DNA、无整合。传统方式很难同时满足两者。而LvNP将Cas9 RNP装载进类病毒纳米颗粒，实现了：像慢病毒一样高效进入细胞又像蛋白递送一样无DNA、无整合、无持续表达一句话总结就是：既高效，又无痕。

LvNP 并不是简单的“把蛋白包进病毒里”，而是通过重构HIV-1 Gag核衣壳结构，使其能精准识别并装载成熟的Cas9–gRNA RNP。其核心设计包括：

这种机制让 LvNP 成为真正意义上的：

✔高活性 ✔高纯度 ✔高选择性 ✔高效率 的新一代基因编辑递送工具。

痛点1：安全性不足？

LvNP完全无基因组整合、无DNA模板、无长期表达。真正适合临床前乃至临床方向的递送方式。

痛点 2：编辑效率不够高？

LvNP保留慢病毒进入优势，适用于：

原代T细胞、NK细胞、iPSC、HSC、神经元、难感染细胞系

病毒级进入效率，让编辑率不再成为瓶颈。

痛点3：脱靶风险高？

瞬时RNP编辑让Cas9在细胞中的停留极短，背景噪音少，脱靶显著降低，结果更干净、更可控，在需要高精度编辑的应用中具备天然优势。

LvNP支持RNP + mRNA同时递送，在CAR-T / TCR-T / NK细胞改造中具有显著优势：

1. CAR/TCR mRNA高效表达

2. TRAC、PD-1等位点快速编辑

3. 对细胞温和，无需电转伤害

适合未来的自动化、闭环细胞制造流程。

得益于“低免疫刺激+无整合+可控剂量”的特性：

· 局部体内递送模型

· 遗传病体外/iPSC/HSC改造

· 癌症基因治疗模型构建

· 免疫微环境调控研究

都是LvNP的核心优势领域。

· KO、KI、点突变模型构建

· 机制研究与通路解析

· 无DNA干扰，更适合严格的功能验证

通过在HEK293T细胞中包装针对VEGFA RNP的LvNP，随后对LvNP进行浓缩并感染细胞。在24h、48h和72h时收集细胞，以检测基因组编辑情况。结果显示，在24小时内就已观察到明显的编辑效果，证明了LvNP的高效性和及时性。

我们提供完整的LvNP基因编辑解决方案，包括：

✔ LvNP颗粒定制制备

· 针对目标基因的Cas9 RNP

· 多种Cas家族工具（Cas9 / Cas12 / Cas13）

✔ Cas9/gRNA项目制套件式服务

· 靶点筛选

· 质粒构建

· LvNP包装

· 细胞编辑与验证

· 脱靶评估

✔ 联合研发& CMC工艺合作

· 细胞治疗工艺流程搭建

· 体内递送模型共建

· LvNP平台技术转移

无论你是科研团队、药企项目组、还是细胞治疗公司，LvNP都能为你的基因编辑研发提供质的飞跃。

参考文献：

Geilenkeuser J, Armbrust N, Steinmaßl E, et al. Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors. Cell [J], 2025, 188: 2637-2655.e2631.

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GeneRulor

推文题目：

Scientific Reports | 基因敲入效率的颠覆性提升：分步递送策略实现临床级iPSC的高效、安全编辑

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关于舒桐

珠海舒桐医疗科技有限公司是一家以基因编辑为核心技术的生物医药企业，总部位于粤澳深度合作区——横琴新区，下设鼓润（武汉）医疗科技有限公司、广州舒桐医疗科技有限公司和杭州舒桐生物科技有限公司等全资子公司。公司为国家高新技术企业，拥有博士后工作站和多个博士后团队，已申请专利40余项，承担多项国家科技重大专项。公司致力于通过创新技术为多种疾病尤其肿瘤开展新药研发，提供基因靶向治疗方案。同时公司搭建了一站式基因编辑平台、分子诊断平台和科技服务平台，可提供从靶点筛选、基因编辑有效性检测到安全性评估的全流程解决方案；具备先进的CGT原料规模化生产能力，可为科研机构及生物医药企业提供安全高效的一站式服务和原料供应。舒桐医疗坚持以“创新、敬业、融合、开放”为核心价值观，致力于利用基因治疗技术造福人类健康，让生命更美好。

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