随着时间推移，随机、双盲、对照的大规模临床试验仍然是评估治疗方法安全有效性的黄金标准。然而，临床试验的经济和合理性受到了广泛批评。病人团体认为大规模临床试验耗时费力，不适合罕见疾病治疗方法的研发，也会延迟突破性药物进入市场。
制药公司认为三期临床试验的高成本和长周期增加了新药研发的负担，对中小型生物制药公司来说难以承担。市场化政策倡导者主张以市场决定为模式替代繁重的监管机构，认为只要药物安全，不论有效性，都应该被允许销售，因为市场竞争和理性消费者将选择性价比高的药物。
RWE和RCT的概念和特点
相比之下，RWE是基于临床实践数据和真实世界中的观察研究，能够反映广大患者群体的真实情况和临床经验。RWE可以利用大数据分析、电子医疗记录和健康数据库等资源，提供更多关于药物疗效、副作用和治疗策略的信息。它具有更广泛的外部效度、较低的成本和更快的速度，能够更好地满足医学研究的实际需求。
RWE的局限和优势
首先，RWE的数据收集过程存在困难，需要合理的数据源和有效的数据整合。
首先，RWE基于大规模的真实世界数据，可以反映临床实践中的多样性和复杂性。这使得研究人员能够更全面地了解药物在实际临床环境中的效果，并探索不同患者亚群之间的差异。
其次，RWE能够更好地捕捉到长期效果和稀有事件，因为它基于长时间的实际观察。这有助于发现一些在RCT中可能被忽视的潜在效应和安全问题。
一个典型的案例是在药物上市后的监测过程中，RWE可以及时发现并评估潜在的不良事件。例如，2019年，一种用于治疗糖尿病的药物被发现与罕见的胰腺炎风险相关联。这个发现是基于RWE的分析，通过大规模的患者数据，揭示了这种罕见副作用的存在，从而促使进一步的研究和监管行动。
RWE与RCT的协同应用
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RCT作为黄金标准的实验设计，可以提供高度可靠的内部效度和因果推断。它们在新药开发的早期阶段、确定疗效和安全性方面仍然不可替代。 -
而RWE则可以在后续的药物监测、效果评估和临床决策支持等方面发挥重要作用。
“真实世界研究在中国要比在欧美有一个更大的应用前景，关键因素在于中国与国际相比在新药上市时间上有很大差距，核心原因是缺乏中国人的临床证据，因为真实世界研究在这种场景下可以很好地补充一些非常有效的临床证据来帮助它在中国的上市。”
——精鼎医药亚太区研发战略咨询技术副总裁张明平
“在药物开发和评估方面，可以采用RCT为基础的阶段性研究，以评估药物的初步疗效和安全性。随着药物进一步开发和上市后的监测，可以利用RWE来验证和补充RCT的结果，尤其是在大规模的患者群体中进行药物的长期效果和安全性评估。”
白塔有话说
无论是在药物开发、临床决策还是卫生政策制定中，RWE都能为我们提供更多的信息和洞见。然而，在利用RWE时需要注意数据的质量和解读的谨慎性，同时也应充分意识到RCT的重要性和优势。通过综合应用RWE和RCT，我们可以在医学研究中取得更加全面和可靠的结果，从而更好地服务于患者。