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进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见且严重的遗传性肝病，通常在婴儿期或儿童早期发病，表现为黄疸、瘙痒、胆汁酸水平升高、吸收不良和发育迟缓。
PFIC患者如果不接受治疗，大多数会在30岁之前发展为终末期肝病，甚至需要进行肝移植。此前，PFIC的治疗手段非常有限，主要依赖于胆道分流手术（BDS）和肝移植。
然而，随着奥维昔巴特（Odevixibat）的出现，PFIC患者有了新的治疗选择。奥维昔巴特（Odevixibat）是一种首创的、强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，通过抑制胆汁酸在回肠的再摄取，降低体循环和肝内的胆汁酸浓度，从而缓解瘙痒等主要症状。
2021年，奥维昔巴特（Odevixibat）获得欧盟批准，用于治疗6个月及以上PFIC患者的瘙痒。2023年6月，其适应症进一步扩大至治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。
2024年12月3日，NMPA官网显示，奥维昔巴特（Odevixibat）在中国获批，用于治疗 6 个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。
目前了解到，老挝东盟制药版奥维昔巴特（Odevixibat）仿制药已获批上市。
作用机制
奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的可逆抑制剂。它通过抑制胆汁酸在回肠末端的再吸收，从而降低全身和肝脏中的胆汁酸水平。胆汁酸在肝脏中合成后，会进入肠道帮助消化脂肪，之后大部分会被重新吸收并循环回肝脏。
在某些疾病状态下，胆汁酸的代谢和排泄会出现问题，导致胆汁酸在体内积累，引起肝脏损伤和一系列临床症状。奥维昔巴特（Odevixibat）的作用就是通过减少胆汁酸的再吸收，降低其在体内的浓度，从而减轻肝脏的负担和相关症状。
适应症
一、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）
这是一种遗传性肝脏疾病，主要影响儿童，导致胆汁酸在肝脏内积累，引起严重的瘙痒、黄疸和肝功能异常。奥维昔巴特（Odevixibat）可以有效降低胆汁酸水平，缓解瘙痒等症状，改善患者的生活质量。
二、胆汁酸合成缺陷（BASD）
这类疾病是由于胆汁酸合成过程中的酶缺陷导致的，患者会出现脂肪吸收障碍、腹泻、营养不良等症状。奥维昔巴特（Odevixibat）通过调节胆汁酸的代谢，可以帮助改善这些症状。
三、Alagille 综合征（ALGS）
这是一种多系统遗传性疾病，患者会出现肝脏、心脏、骨骼等多个系统的异常。在肝脏方面，主要表现为胆汁淤积和肝功能异常。奥维昔巴特（Odevixibat）可以用于治疗 Alagille 综合征相关的胆汁淤积症状。
临床研究数据解读
一、PFIC患者的研究数据
PEDFIC 1 是一项为期24周的双盲、随机、安慰剂对照试验，评估了两种剂量的奥维昔巴特（40 µg/kg和120 µg/kg）在PFIC 1型和2型儿童中的疗效和耐受性。结果显示：
1.42%的18岁以下PFIC 1型和2型患者在24周后转为奥维昔巴特（Odevixibat）治疗，其瘙痒评分在72周时平均降低1分。
2.血清胆汁酸（sBA）水平在转为奥维昔巴特（Odevixibat）治疗的患者中平均降低104 µmol/L。
3.PEDFIC 2 是PEDFIC 1的开放标签扩展研究，持续72周，进一步评估了奥维昔巴特（Odevixibat）的长期疗效和安全性。研究发现：
4.61%的PFIC患者在72周时瘙痒评分降低≥1分。
5.持续接受奥维昔巴特（Odevixibat）治疗的患者sBA水平平均降低57.97 µmol/L。
二、ALGS患者的研究数据
ASSERT 是一项为期24周的双盲、随机、安慰剂对照试验，评估了奥维昔巴特（Odevixibat）（120 µg/kg）在Alagille综合征患者中的疗效和安全性。研究结果显示：
1.93%的患者在24周内瘙痒评分降低≥1分。
2.sBA水平显著降低，平均降低124 µmol/L。
3.ASSERT-EXT 是ASSERT的开放标签扩展研究，持续72周，进一步评估了奥维昔巴特（Odevixibat）的长期疗效和安全性。结果显示：
4.77%的从安慰剂转为奥维昔巴特（Odevixibat）治疗的患者在72周时瘙痒评分降低≥1分。
5.sBA水平平均降低139 µmol/L。
三、其他研究数据
在PEDFIC 2研究中，奥维昔巴特（Odevixibat）还显示出对患者身高和体重的积极影响。持续使用奥维昔巴特（Odevixibat）的患者身高平均增加8.2厘米，体重增加2.8公斤。在ASSERT-EXT研究中，奥维昔巴特（Odevixibat）治疗的患者身高平均增加10.7厘米，体重增加3.3公斤。
研究总结
奥维昔巴特（Odevixibat）在多项临床研究中表现出显著的疗效和良好的耐受性：
1.瘙痒症状显著改善：在PFIC和ALGS患者中，瘙痒评分降低≥1分的比例均超过60%。
2.血清胆汁酸水平显著降低：sBA水平在治疗后显著降低，平均降低超过100 µmol/L。
3.长期疗效和安全性：在长达72周的治疗中，奥维昔巴特（Odevixibat）显示出持续的疗效和良好的安全性。
用法用量
奥维昔巴特（Odevixibat）的推荐剂量为 40 微克/公斤，每天一次，随早餐服用。如果患者在治疗 3 个月后症状没有改善，剂量可以逐渐增加至 120 微克/公斤，但每日总剂量不超过 6 毫克。
不良反应及注意事项
常见不良反应有腹泻、腹痛、恶心、呕吐、头痛等。这些不良反应通常在治疗初期出现，随着用药时间的延长，可能会逐渐减轻或消失。但也可能导致一些严重的副作用，如：肝功能异常、脂溶性维生素缺乏等。一旦出现严重副作用需要及时就医。
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